Nivelreuman (RA) lääkeputki - mitä valmistajat ovat parhaillaan kehittämässä - sisältää lupaavia uusia lääkkeitä, jotka voivat auttaa parantamaan tämän heikentävän taudin ihmisten näkymiä ja elämänlaatua. Näitä ovat filgotinibi, plivensia ja muut, joista et ehkä ole vielä kuullut.
gorodenkoff / Getty ImagesBiologisten lääkkeiden käyttöönotto 1990-luvun lopulla mullisti nivelreuman hoidon, ja siitä lähtien tutkijat ovat paljastaneet runsaasti tietoa taudin etenemisestä, oireiden parantumisesta ja siitä, kuinka innovatiiviset tulevat hoidot voisivat parantaa edelleen RA-potilaiden elämää. Tämä tieto on potentiaalista tutkimusta potilaiden elämän parantamiseksi.
RA-hoidot ovat perinteisesti keskittyneet kohdentamaan tulehdusreitit ja vasteet, mutta nyt jotkut tutkijat ovat siirtäneet painopisteensä muihin elementteihin, jotka vaikuttavat immuunijärjestelmän toimintahäiriöön ja nivelreuman etenemiseen.
Kun lääke on kehitteillä, se tarkoittaa, että valmistaja testaa sitä selvittääkseen, onko sillä haluttu vaikutus ja mitä sivuvaikutuksia se voi aiheuttaa. Tämä pitkä ja vaikea prosessi sisältää mikro-organismeja ja eläimiä koskevia laboratoriotutkimuksia, ihmiskokeita ja Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) hyväksymisprosessin.
Mikä on kliinisten tutkimusten tarkoitus?Filgotinibi
Vuoden 2019 lopulla Gilead Sciences, Inc. toimitti uuden lääkehakemuksen FDA: lle selektiivisen Janus Kinase 1 (JAK-1) -inhibiittorin filgotinibin (GLPG0634) saamiseksi. Hakemus hakee suun kautta otettavan lääkityksen hoitoa aikuisille, jotka "elävät keskivaikeasta vaikeaan" nivelreumaan.
JAK-estäjät toimivat estämällä yhden tai useamman Janus-kinaasientsyymin aktiivisuutta, jotka ovat vastuussa solusignaloinnista, joka aiheuttaa nivelreumassa havaitun tulehduksen ja immuunivasteen.
Erittäin selektiivinen JAK-1-estäjä kohdistuu spesifiseen entsyymiin eikä koko ryhmään. Tutkijat olettavat, että tämä kapeampi kohde voi tarkoittaa vähemmän sivuvaikutuksia ja suurempia potentiaalisia annoksia.
Filgotinibi on suorittanut vaiheen 3 kliiniset tutkimukset. FDA: lle toimitetun hakemuksen lisäksi Gilead on toimittanut myös prioriteettitarkastushakemuksen, joka voi nopeuttaa hyväksymisprosessia.
Kuinka JAK-estäjät toimivatPeficitinibi
Peficitinibi on oraalinen JAK-1- ja JAK-3-estäjä, jota tutkitaan nivelreuman varalta. Toistaiseksi se on hyväksytty käytettäväksi nivelreumana vain Japanissa, jossa sitä markkinoidaan nimellä Smyraf.
Jak-1- ja JAK-3-estäjänä peficitinibi kohdistaa kaksi spesifistä Janus-kinaasientsyymiä. Kaksi vaiheen 3 tutkimusta ovat ehdottaneet, että tämä lääke voi parantaa tuloksia kohtalaista tai vaikeaa nivelreumaa sairastavilla ihmisillä, jotka eivät reagoi hyvin metotreksaatin ja muiden hoitojen hoitoon.
Tutkimukset viittaavat siihen, että lääke parantaa oireita ja tukahduttaa nivelten tuhoutumisen.
Peficitinibi käy läpi FDA: n hyväksymisprosessia aikuisille, joilla on kohtalainen tai vaikea nivelreuma ja jotka eivät siedä metotreksaattia tai joilla on riittämätön vaste metotreksaatille.
Sen ehdotettu käyttö on joko monoterapiana (yksinään) tai yhdistelmänä tautia modifioivien reumalääkkeiden (DMARD) kanssa.
Plivensia
Plivensia (sirukumabi) on injektoitu interleukiini-6 (IL-6) -inhibiittori. Interleukiini-6 on immuunijärjestelmän tuottama aine, joka on mukana tulehduksessa. Lääkkeiden, jotka estävät sitä, uskotaan vähentävän tulehdusta.
Vuonna 2017 FDA hylkäsi uuden Plivensian lääkehakemuksen vedoten huumeita käyttävien ihmisten kuolemien epätasapainoon verrattuna kontrolliryhmään. Kuitenkin vuoden 2018RMD Avoinnaraportin mukaan sirukumabin turvallisuusprofiili on paljon samanlainen kuin minkä tahansa anti-IL-aineen FDA: n on vielä tarkasteltava tätä näyttöä.
Tutkimukset osoittavat, että Plivensia voi vähentää nivelreuman kliinisiä oireita ja oireita ja vähentää vaurioita kahden vuoden aikana verrattuna DMARD-lääkkeisiin. Vaiheen 3 tutkimukset viittaavat siihen, että se voi vähentää merkittävästi nivelreuman oireita ja estää rakenteellisten vaurioiden etenemistä ja että se tekee niin ihmisillä, joilla ei ole menestystä DMARDien kanssa.
Jos Plivensia lopulta hyväksytään, se kilpailisi kahden muun tällä hetkellä markkinoilla olevan IL-6: n estäjän, Actemeran (tosilitsumabi) ja Kevzaran (sarilumabi) kanssa.
ART-I02
Biofarmaseuttinen yritys Athrogen tutkii ART-I02: ta. Se on geeniterapialääke, joka voi vähentää interferoni-beeta (IFN-β), joka tuottaa proteiineja, jotka edistävät nivelreuman kehittymistä.
Prekliinisissä tutkimuksissa on havaittu, että yksi ainoa ART-I02-injektio eläimillä on hyödyllistä nivelreuman ja muun tyyppisten niveltulehdusten, mukaan lukien nivelrikko, oireiden hallitsemiseksi.
Tutkijat tarkastelevat nyt ART-102: n vaikutusta ihmisiin.
ATI-450 / CDD-450
Tätä lääkettä nimitettiin aiemmin CDD-450: ksi, mutta kun Aclaris Therapeutics, Inc. osti sen kehittävän yrityksen, nimitys muuttui ATI-450: ksi. (Aakkosnumeeriset nimitykset annetaan ennen geneeristen lääkkeiden nimiä.)
Se on luokiteltu selektiiviseksi p38-alfa MAPK -inhibiittoriksi, mikä tarkoittaa, että se estää solukommunikaation, joka voi johtaa tulehdukseen.
Vuoden 2018 tutkimus raportoitiinJournal of Experimental Medicinehavaitsee, että ATI-450 voi vähentää nivelreumaan liittyviä haittoja.ATI-450 on suunniteltu pysäyttämään tulehdus ja voi pystyä vähentämään tulehduksellisiin autoimmuunisairauksiin, mukaan lukien nivelreuma, liittyviä vaurioita.
Vuoden 2020 alussa Aclaris ilmoitti positiivisista tuloksista ensimmäisessä vaiheen I ihmiskokeessa ja aikomuksestaan siirtyä vaiheen II tutkimuksiin.
Tällä uudella lääkkeellä odotetaan olevan joitain etuja verrattuna biologisiin lääkkeisiin. Biologiset aineet on injektoitava verenkiertoon, mikä tekee niistä kalliita ja epäsuosittuja potilaiden keskuudessa. Lisäksi immuunijärjestelmäsi saattaa nähdä biologiset lääkkeet vieraina hyökkääjinä ja hylätä ne. ATI-450 olisi saatavana pillereinä, eikä sillä odoteta olevan samaa negatiivista vaikutusta immuunijärjestelmään.
Iberiotoksiini
Tämä epätavallinen lääkitys perustuu skorpionimyrkkyyn. Vuonna 2018 julkaistu jyrsijöiden tutkimusJournal of Pharmacology and Experimental Therapeuticsosoitti, että skorpionimyrkkyn komponenteilla voi olla mahdollisuus vähentää nivelreuman vakavuutta eläinmalleissa. Joissakin tapauksissa tutkijat sanovat, että se jopa käänsi nivelvauriot.
Lisäksi tämä tutkimus osoittaa, että iberiotoksiinilla voi olla vähemmän sivuvaikutuksia kuin muilla RA-lääkkeillä.
Tutkijoiden mukaan iberiotoksiini voisi estää fibroblastin kaltaisten synoviosyyttien (FLS) toiminnan, joilla heidän mielestään on merkitystä nivelreumassa. He olettavat, että FLS voi erittää vahingollisia yhdisteitä niveliin, jotka sitten hyökkäävät immuunisoluihin, mikä edistää niveltulehdusta ja kipua.
RA: n iberiotoksiinin tutkimus on varhaisissa vaiheissa, joten sen turvallisuudesta tai tehokkuudesta tiedetään vähän.
Sana Verywelliltä
Nykyinen tutkimus nivelreumalääkkeistä on käynnissä, ja tutkijat ympäri maailmaa etsivät uusia tapoja estää ja diagnosoida nivelreumaa ja tarjota tehokkaita ja halvempia hoitoja. Toivo on auttaa RA-tautia sairastavia ihmisiä saavuttamaan korkealaatuinen ja kivuton elämä.
