Milloin vaiheen 1 kliiniset tutkimukset on tehty?

Vaiheen 1 kliininen tutkimus on kolmen tai neljän tutkimusvaiheen ensimmäinen vaihe ihmisten hoidon testaamiseksi. Kliinisen tutkimuksen päätavoitteena on selvittää, onko lääke tai menetelmä turvallinen ihmisille. Ennen vaiheen 1 kliinisiä tutkimuksia lääkettä on tutkittava laajasti taudin soluilla laboratoriossa ja / tai laboratorioeläimissä. Vaiheen 1 kliinisten tutkimusten rooli syövässä on kuitenkin muuttunut valtavasti viime vuosina, lähinnä ihmisen genomiprojektin (HGP) seurauksena. Vuonna 2003 valmistunut HGP antoi tutkijoille mahdollisuuden löytää kaikkien ihmisissä esiintyvien geenien sekvenssi, mikä mahdollisti lääketieteellisen edistyksen useiden sairauksien, myös syövän, diagnosoinnissa ja hoidossa. "viimeinen oja" vaivaa, vain pieni mahdollisuus, että henkilö hyötyisi. Sen sijaan osallistuminen vaiheen 1 kliiniseen tutkimukseen voi olla erinomainen (ja ainoa) vaihtoehto pidentää elämää.

Lisäksi, koska monet näissä kokeissa testattavat lääkkeet on suunniteltu huolellisesti häiritsemään esimerkiksi tiettyjä tavoitteita syövän etenemisessä ja leviämisessä, ne ovat yleensä vähemmän "riskialttiita" kuin aiemmin. Tällä hetkellä on monia ihmisiä, jotka ovat selviytyneet syövästä näiden kokeellisten kokeiden vuoksi.

Muista, että kliinisten tutkimusten tarkoituksena on löytää hoitoja, jotka joko toimivat paremmin tai joilla on vähemmän sivuvaikutuksia kuin tällä hetkellä saatavilla olevat lääkkeet. Kaikki syövän (tai minkä tahansa sairauden) hoitoon käytetyt lääkkeet testattiin kerran kliinisessä tutkimuksessa. Ja kyseisen kokeilujakson aikana ainoat ihmiset, jotka pystyivät hyötymään näistä hoidoista, olivat ne, jotka oli kirjattu kliinisen tutkimuksen tutkimusryhmään.

Vaiheen 1 kliinisten tutkimusten määritelmä ja tarkoitus

Vaiheen 1 kliiniset tutkimukset on tehtävä kokeellisen lääkkeen tai hoidon selvittämiseksiOnturvallinen.Kun hoito on testattu laboratoriossa tai eläimillä (kutsutaan prekliiniseksi testiksi), se siirtyy kliinisen vaiheen 1 tutkimukseen, johon sisältyy testaus ihmisillä. On tärkeää huomata, että prekliiniset tutkimukset ovat usein laajoja, ja ihmiskokeiden hyväksymiseksi on löydettävä merkittäviä ja positiivisia tuloksia.

Ominaisuudet

Vaiheen 1 kliinisiin tutkimuksiin osallistuu vain pieni joukko ihmisiä sen selvittämiseksi, onko lääke tai hoito turvallinen, ja määrittämään lääkkeen paras annos ja miten se tulisi antaa (joko suun kautta tai laskimoon). Tavallisesti käytetään pientä lääkeannosta, ja ryhmä voidaan jakaa siten, että jotkut ihmiset saavat suuremman annoksen ja toiset pienemmän lääkeannoksen.

Vaikka näiden kokeiden ensisijainen tarkoitus on arvioida hoidon turvallisuutta, he voivat myös määrittää, että hoito näyttää toimivan suotuisasti syöpää vastaan, jos ilmoittautuneet henkilöt reagoivat hyvin lääkkeeseen (kuten jos syöpä vakiintuu tai pienenee).

Seuranta

Koska vaiheen 1 kokeet ovat ensimmäisiä ihmisillä testattavia tutkimuksia, jotka aiheuttavat siten suurimmat riskit, tutkijat seuraavat yleensä tutkimukseen ilmoittautuneita ihmisiä hyvin tarkasti. Esimerkiksi veri- ja virtsanäytteitä voidaan kerätä säännöllisesti. Lisäksi nämä kokeet suoritetaan usein suurissa syöpäkeskuksissa (kuten National Cancer Institute -nimisen keskuksissa), joissa on onkologeja, jotka ovat erikoistuneet tiettyihin syöpätyyppeihin.

Kliinisten kokeiden muut vaiheet

Kliinisissä tutkimuksissa on kolme vaihetta, jotka on suoritettava ennen kuin elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt lääkkeen.turvallinenvaiheen 1 kliinisen tutkimuksen lopussa se voi sitten siirtyä vaiheen 2 kliiniseen tutkimukseen, tutkimukseen, joka tehdään sen selvittämiseksi, onko hoitotehokas. Jos lääke tai hoito katsotaan turvalliseksi vaiheen 1 tutkimuksessa ja tehokas vaiheen 2 tutkimuksessa, se siirtyy sitten vaiheen 3 kliiniseen tutkimukseen. Vaiheen 3 kliinisissä tutkimuksissa on paljon suurempia tutkimuspopulaatioita, ja ne tehdään sen selvittämiseksi, onko hoito paitsi turvallinen ja tehokas myöstoimii paremmin tai sillä on vähemmän sivuvaikutuksiakuin tällä hetkellä käytettävissä olevat hoidot.

Vaiheen 1 kliiniset tutkimukset ovat muuttuneet

Vaiheen 1 kliiniset tutkimukset ja se, mitä voit odottaa, jos olet ilmoittautunut johonkin, ovat muuttuneet merkittävästi vain viime vuosina.

Tarkkuuslääketieteen kehittyessä, mikä antaa hoidon mahdollisuuden ottaa huomioon yksittäiset geneettiset erot, on todennäköistä, että vaiheen 1 kliiniset tutkimukset tarjoavat edelleen lupauksia yksilöille pikemminkin kuin yksinkertaisesti suoritettujen tutkimusten perusteella, onko lääke turvallinen.

Kohdennettu syöpähoito, joka kohdistuu spesifisiin solun poikkeavuuksiin ja poikkeaa tavanomaisesta kemoterapiasta, voi auttaa tekemään eronsinunLoppujen lopuksi, jos pystyt estämään tietyn vaiheen, jonka syövän on mentävä jakamaan (ja siten kasvamaan ja leviämään), on kohtuullinen mahdollisuus, että syöpä, jonka on osoitettu olevan riippuvainen siitä vaiheesta, reagoi.

Kohdennettuihin lääkkeisiin liittyy usein todennäköisemmin syöpä kurissa jonkin aikaa, samoin kuin immunoterapialääkkeet, voivat johtaa kestävään pitkäaikaiseen vasteeseen.

Esimerkki: Vitrakvi (Larotrectinib)

Esimerkki onnistuneesta vaiheen 1 kliinisestä tutkimuksesta on kohdennetun hoidon Vitrakvi (Larotrectinib), jolle FDA myönsi nopeutetun hyväksynnän vuonna 2018. Tämä lääkitys toimii estämällä tiettyjen geneettisten syöpien kasvuvaihetta. profiilin sijaan millään syöpällä (tutkittiin ihmisiä, joilla oli yli 17 syöpätyyppiä, mukaan lukien sekä aikuiset että lapset).

Vaiheen 1 kliinisissä tutkimuksissa, jotka johtivat hyväksyntään, lääke annettiin ihmisille, joilla oli pitkälle edennyt syöpä, joilla joko ei ollut muita hoitovaihtoehtoja tai jotka olivat edenneet näiden vaihtoehtojen kanssa. Tutkimuksen osanottajista 75% reagoi lääkkeeseen, ja monet jatkoivat vastaamista, kun tutkimusjakso päättyi yhdeksän kuukauden kuluttua. Vertailun vuoksi, jos ihmisiä hoidettaisiin kemoterapialla (jos se olisi edes vaihtoehto), suurin osa olisi nähnyt syövän etenevän kuuden kuukauden kuluessa. Siellä oli jopa muutama metastaattista tai operatiivista syöpää sairastavaa ihmistä, joilla oli kasvaimen eteneminen riittävän merkittävä, jotta parantava leikkaus voidaan sitten suorittaa.

Vaiheen 1 kliinisen tutkimuksen huomioon ottaminen

On olemassa muutama syy, miksi joku voi harkita osallistumista vaiheen 1 kliiniseen tutkimukseen. Yksi on toivo parantaa lääketiedettä, joka voi auttaa muita samaa tautia sairastavia tulevaisuudessa. Toinen on toivo, että uusi lääke tai menetelmä, jota ei ole vielä testattu ihmisillä, tarjoaa mahdollisuuden selviytyä, kun muut hoidot ovat epäonnistuneet. Ainoa tapa edetä syövän hoidossa ja sen jälkeinen eloonjääminen on ihmisen osallistuminen kliinisiin tutkimuksiin. Tästä huolimatta kliiniset tutkimukset eivät ole kaikille.

Riskit ja edut

On tärkeää ottaa huomioon kaikki kliinisten tutkimusten riskit ja edut, jos harkitset osallistumista johonkin näistä tutkimuksista. Usein on hyödyllistä kirjoittaa tutkimukseen sekä hyvät että huonot puolet paperiarkille, jotta voit punnita näkyvästi vaihtoehtojasi. Ei ole oikeaa tai väärää valintaa, vain sinulle parhaiten sopiva valinta.

Muut vaihtoehdot kokeellisten huumeiden saamiseksi

Suurimmaksi osaksi ainoa tapa käyttää kokeellista (tutkimus) lääkettä on osallistua kliiniseen tutkimukseen. Näin ei aina ole, ja jotkut ihmiset voivat saada myötätuntoisen huumeiden käytön tai laajemman pääsyn lääkkeisiin, joita FDA ei ole vielä hyväksynyt. Jos et ole oikeutettu kliiniseen tutkimukseen, mutta tutkimuslääke näyttää lupaavalta tietylle syöpällesi, voi valita myötätuntoisen huumeiden käytön.

Bottom Line

Vaiheen 1 kliiniset tutkimukset ovat ensimmäisiä lääketieteellisiä tutkimuksia, joissa uutta tai vasta parannettua lääkettä testataan ihmisillä. Vaikka tämä on perinteisesti aiheuttanut ahdistusta ja johtanut vitseihin "marsusta", näitä alkututkimuksia voidaan tarkastella eri tavoin. Yhdeltä puolelta ne voivat olla riskialttiita. Loppujen lopuksi näiden kokeiden ensisijaisena tarkoituksena on selvittää, onko lääke turvallinen ihmisille (ja myös saada käsitys parhaasta annoksesta).

Eri näkökulmasta saadut edut voivat kuitenkin ylittää vaiheen 1 kliinisen tutkimuksen riskit. Monissa vaiheen 3 kliinisissä tutkimuksissa verrataan jo tarkasteltuja lääkkeitä. Syöpäpotilailla voi olla toivo, että lääke parantaa eloonjäämistä vain muutaman kuukauden ajan. Uusi kokeellinen lääke (ja mahdollisesti uusi lääkeryhmä) voi auttaa enemmän kuin mikään muu tällä hetkellä saatavilla oleva lääke.