Myelodysplastisten oireyhtymien (MDS) hoito

Myelodysplastinen oireyhtymä, tai MDS, sisältää useita erilaisia ​​häiriöitä, jotka vaikuttavat luuytimen toimintaan.Luuydin saa aikaan uusia punasoluja, valkosoluja ja verihiutaleita hyytymistä varten, joten huono luuytimen toiminta voi johtaa anemiaan, alhaiseen solumäärään ja muut ongelmat.

Suurimmat huolenaiheet MDS: n suhteen ovat a) nämä alhaiset määrät ja kaikki niihin liittyvät ongelmat ja b) MDS: n mahdollisuus kehittyä syöpään - akuutti myelooinen leukemia tai AML.

Erilaisia ​​MDS-tyyppejä kohdellaan hyvin eri tavalla. Kaikki MDS-hoidot eivät ole sopivia jokaiselle MDS-potilaalle. MDS-hoidon vaihtoehtoja ovat tukihoito, matalan intensiteetin hoito, korkean intensiteetin hoito ja / tai kliiniset tutkimukset.

Hoidon näkökohdat

Kun keskustellaan MDS-hoitosuunnitelmastasi lääkärisi kanssa, niin kutsutut potilaaseen liittyvät tekijät voivat olla erittäin tärkeitä. Esimerkkejä potilaaseen liittyvistä tekijöistä ovat seuraavat:

• Kuinka olit mukana päivittäisessä toiminnassa ennen MDS-diagnoosia
• Muut sairaudet, joita sinulla on
• Ikäsi
• Erilaisten hoitojen taloudelliset kustannukset
• Mitkä hoidon riskit ovat sinulle hyväksyttäviä

MDS-muodosi ominaisuudet ovat myös erittäin tärkeitä. Esimerkkejä erityispiirteistä ja havainnoista ovat seuraavat:

• Luuytimen geneettisen testauksen merkit ja tulokset, jotka auttavat määrittämään käytettävissä olevat vaihtoehdot, MDS: n etenemisen todennäköisyyden leukemiaan ja mitä tuloksia voidaan odottaa tietyiltä hoidoilta.
• Kuinka MDS vaikuttaa kiertävän veren terveiden solujen määrään
• Kuinka vakava tauti on luuytimesi kypsymättömien "räjähdys" -solujen lukumäärässä

Tavoitteet sille, mitä haluat saada hoidosta, vaikuttavat myös suunnitelmaan. Esimerkkejä erilaisista hoitotavoitteista ovat seuraavat:

• Vain tuntemaan olonsa paremmaksi
• Rajoita tarvetta saada niin monta verensiirtoa
• Paranna anemiaa, neutropeniaa ja trombosytopeniaa
• Saavuta remissio
• Paranna MDS

Katso ja odota

Potilaille, joilla on matalan riskin MDS, kuten International Prognostic Scoring System eli IPSS määrittelee, ja vakaa täydellinen verenkuva (CBC), joskus paras lähestymistapa hoitoon on tarkkailu ja tuki tarpeen mukaan.

Tällöin sinua on seurattava ytimessäsi sellaisten muutosten varalta, jotka saattavat viitata taudin etenemiseen. Säännölliset CBC: t sekä luuytimen aspiraatti ja biopsia voivat olla osa seurantaa.

Tukevaa hoitoa

Tukihoidolla tarkoitetaan hoitoja, joita käytetään MDS: n hoitoon ja hoitoon; nämä hoidot voivat parantaa huomattavasti ihmisen tilaa, mutta ne lakkaavat hyökkäämästä tosiasiallisesti MDS: ää aiheuttaviin soluihin.

Verensiirrot

Jos veresi määrä alkaa laskea ja sinulla on oireita, saatat hyötyä punasolujen tai verihiutaleiden verensiirrosta. Verensiirron tekeminen riippuu muista sairauksistasi ja tunneistasi.

Raudan ylikuormitus ja kelaatioterapia

Jos alat tarvita useita verensiirtoja kuukaudessa, saatat olla vaarassa sairauden, jota kutsutaan raudan ylikuormitukseksi. Korkeat rautapitoisuudet punasolujensiirroissa voivat lisätä kehon rautavarastoja. Tällainen korkea rautapitoisuus voi todella vahingoittaa elimiäsi.

Lääkärit voivat hoitaa ja estää raudan ylikuormituksen useista verensiirroista käyttämällä raudan kelaattoreiksi kutsuttuja lääkkeitä, joihin kuuluu suun kautta annettava hoito, deferasiroksi (Exjade) tai infuusio, jota kutsutaan deferoksamiinimesylaatiksi (Desferal). National Comprehensive Cancer Networkin tai NCCN: n käytännön ohjeet tarjoavat kriteerejä, joita lääkäri voi käyttää päättääkseen tarvitsetko raudan kelaatioterapiaa.

Kasvutekijät

Tietyt ihmiset, joilla on MDS-anemia, voivat hyötyä kasvutekijälääkkeistä, joita kutsutaan erytropoietiinistimulaatioaineiksi tai -proteiineiksi (ESA) .Esimerkkejä ESA: sta ovat epoetiini alfa (Eprex, Procrit tai Epogen) tai pidempitoiminen darbepoetiini alfa (Aranesp). Nämä lääkkeet annetaan injektiona rasvakudokseen (subkutaaninen injektio). Vaikka nämä lääkkeet eivät ole hyödyllisiä kaikille MDS-potilaille, ne voivat auttaa ehkäisemään verensiirtoja joillakin.

Lääkäri voi tarjota sinulle mahdollisuuden aloittaa siirtomaa stimuloiva tekijä, kuten G-CSF (Neupogen) tai GM-CSF (leukiini), jos valkosolujen määrä laskee MDS: n seurauksena. Pesäkkeitä stimuloivat tekijät auttavat parantamaan kehoasi tuottamaan enemmän sairauksia, jotka taistelevat neutrofiileiksi kutsuttuja valkosoluja vastaan. Jos neutrofiilimäärä on pieni, sinulla on suurempi riski saada vaarallinen infektio. Pidä silmällä infektion tai kuumeen merkkejä ja ota yhteyttä terveydenhuollon tarjoajaan mahdollisimman pian, jos olet huolissasi.

Matala-intensiivinen hoito

Pienitehoisella hoidolla tarkoitetaan matalan intensiteetin kemoterapiaa tai biologisen vasteen modifioijina tunnettuja aineita. Näitä hoitoja tarjotaan pääasiassa avohoidossa, mutta jotkut niistä saattavat tarvita tukihoitoa tai satunnaista sairaalahoitoa jälkikäteen esimerkiksi seurauksena olevan infektion hoitamiseksi.

Epigeneettinen hoito

Ryhmä lääkkeitä, joita kutsutaan hypometyloiviksi tai demetyloiviksi aineiksi, ovat uusimmat aseet MDS: n torjunnassa.

FDA on hyväksynyt atsasitidiinin (Vidaza) käytettäväksi kaikissa ranskalaisamerikkalais-amerikkalais-brittiläisissä (FAB) luokituksissa ja kaikissa IPSS-riskiluokissa MDS. Tätä lääkettä annetaan yleensä ihonalaisena injektiona 7 päivää peräkkäin, 28 päivän välein vähintään 4-6 syklin ajan. Atsasitidiinitutkimukset ovat osoittaneet, että noin 50% korkeamman riskin MDS-potilaista havaitsee parannuksia ja kohentuneen elämänlaadun.Atsasididiini aiheuttaa usein alun perin verisolujen määrän, joka saattaa palautua vasta ensimmäisen tai kahden syklin jälkeen.

Toinen hypometyloivan aineen tyyppi, jota käytetään MDS: n hoidossa, on decitabiini (Dacogen), joka on rakenteeltaan hyvin samanlainen kuin atsasitidiini, se on myös FDA: n hyväksymä kaikentyyppisille MDS: lle. Hoito-ohjelma liittyi yleensä matalan intensiteetin toksisuuksiin, joten sitä pidetään myös matalan intensiteetin hoitona. Decitabine voidaan antaa laskimoon tai ihon alle.

Immunosuppressiivinen hoito ja biologisen vasteen muokkaajat

MDS: ssä punasolut, valkosolut ja verihiutaleet tapetaan tai kuolevat ennen kuin ne ovat riittävän kypsiä vapautumaan luuytimestä verenkiertoon. Joissakin tapauksissa lymfosyytit (eräänlainen valkosolu) ovat vastuussa tästä. Näille potilaille voi olla tehokasta käyttää hoitoa, joka vaikuttaa immuunijärjestelmään.

Muun kuin kemoterapian, matalan intensiteetin aineita (biologisen vasteen modifioijia) ovat anti-tymosyyttiglobuliini (ATG), syklosporiini, talidomidi, lenalidomidi, tuumorinekroositekijäreseptorin fuusioproteiini ja D-vitamiinin analogit. Kaikki nämä ovat osoittaneet ainakin joitain varhaiskokeissa, mutta monet tarvitsevat lisää kliinisiä tutkimuksia ymmärtääkseen tehokkuuden erityyppisissä MDS: ssä.

Ihmisillä, joilla on tietyntyyppinen MDS-niminen 5q-oireyhtymä, jossa kromosomissa 5 on geneettinen vika, saattaa olla vaste lenalidomidiksi (Revlimid) kutsuttuun lääkkeeseen. Tyypillisesti lenalidomidia käytetään potilailla, joilla on matalan tai matalan keskitason IPSS-riskin MDS ja jotka ovat riippuvaisia ​​punasolujen verensiirrosta.Lenalidomidia koskevissa tutkimuksissa monilla potilailla verensiirtovaatimukset olivat vähentyneet - itse asiassa lähes 70% - mutta verihiutaleiden ja neutrofiilien määrä oli edelleen alhainen. Suuremman riskin MDS: n tai muiden alatyyppien kuin 5q-oireyhtymän hoidon hyötyjä lenalidomidilla tutkitaan edelleen.

Korkean intensiteetin hoito

Kemoterapia

Tiettyjä potilaita, joilla on korkeamman riskin MDS tai FAB-tyypit RAEB ja RAEB-T, voidaan hoitaa intensiivisellä kemoterapialla.Tämän kemoterapian, saman tyyppinen, jota käytetään akuutin myelooisen leukemian (AML) hoidossa, tarkoituksena on tuhota luuytimen epänormaalien solujen populaatio, joka johtaa MDS: ään.

Vaikka kemoterapia voi olla hyödyllistä joillekin MDS-potilaille, on tärkeää ottaa huomioon, että iäkkäillä potilailla, joilla on muita sairauksia, on lisäriskejä. Hoidon mahdollisten hyötyjen on oltava suuremmat kuin niihin liittyvät riskit.

Tutkimusta jatketaan intensiivisen kemoterapian tulosten vertaamiseksi atsasitidiinin tai decitabiinin tuloksiin.

Kantasolujen siirto

Potilaat, joilla on korkean riskin IPSS MDS, voivat pystyä parantamaan sairautensa allogeenisella kantasolusiirrolla. Valitettavasti tämän menettelyn korkean riskin luonne rajoittaa sen käyttöä. Itse asiassa allogeenisen kantasolusiirron hoitoon liittyvä kuolleisuus voi olla jopa 30%, joten tätä hoitoa käytetään tyypillisesti vain nuoremmilla potilailla, joilla on hyvä terveys.

Nykyisissä tutkimuksissa tutkitaan ei-myeloablatiivisten ns. "Mini" -siirtojen roolia MDS-potilailla. Vaikka tämän tyyppisten elinsiirtojen on perinteisesti katsottu olevan vähemmän tehokkaita kuin tavanomaiset elinsiirrot, niiden vähentynyt toksisuus voi tehdä niistä vaihtoehdon potilaille, jotka muuten eivät ole kelvollisia.

Yhteenveto

Eri MDS-tyyppien ja erilaisten potilastyyppien vuoksi ei ole olemassa yhtä kokoa sopivaa hoitoa. Siksi on tärkeää, että MDS-potilaat keskustelevat kaikista vaihtoehdoista terveydenhuollon tiiminsä kanssa ja löytävät hoidon, joka tarjoaa heille parhaat edut ja vähiten toksisuutta.

Kliiniset tutkimukset MDS: n uudemmilla hoidoilla ovat käynnissä, joten pysy kuulolla. Esimerkiksi ruksolitinibia (Jakafi) tutkitaan potilaille, joilla on matalan tai keskitason 1 riskin MDS.