Ainoa ensisijaisen myelofibroosin (PMF) parantava hoito on kantasolusiirto, mutta tätä hoitoa suositellaan vain korkean ja keskiriskisen potilaan hoidolle. Jopa tässä ryhmässä ikä ja muut sairaudet voivat lisätä elinsiirtoon liittyviä riskejä, mikä tekee siitä vähemmän kuin ihanteellisen hoidon. Lisäksi kaikilla ihmisillä, joilla on korkea ja keskiriski PMF, ei ole sopivaa kantasolusiirto luovuttajaa (sovitettu sisarus tai sovitettu etuyhteydettömät luovuttajat). On suositeltavaa, että pieniriskisillä PMF-potilailla hoidetaan tautiin liittyviä oireita.
Thomas Barwick / Creative RM / Getty Images
Ehkä lääkäri on neuvonut, että elinsiirto ei ole paras vaihtoehto sinulle, tai sopivaa luovuttajaa ei voida tunnistaa, tai et ole sietänyt muita PMF: n ensisijaisia hoitomuotoja. Seuraava kysymyksesi saattaa luonnollisesti olla - mitä muita hoitovaihtoehtoja on tarjolla? Onneksi on käynnissä monia tutkimuksia, joissa yritetään löytää muita hoitovaihtoehtoja. Tarkastelemme joitain näistä lääkkeistä lyhyesti.
JAK2-estäjät
Ruxolitinibi, JAK2-estäjä, oli ensimmäinen PMF: lle tunnistettu kohdennettu hoito. JAK2-geenin mutaatiot on liitetty PMF: n kehittymiseen.
Ruksolitinibi on sopiva hoito ihmisille, joilla on näitä mutaatioita ja joille ei voida tehdä kantasolujen siirtoa. Onneksi se on todettu hyödylliseksi myös ihmisille, joilla ei ole JAK2-mutaatioita. Käynnissä oleva tutkimus pyrkii kehittämään samanlaisia lääkkeitä (muita JAK2-estäjiä), joita voitaisiin käyttää PMF: n hoidossa sekä ruxolitinibin yhdistämisessä muihin lääkkeisiin.
Momelotinibi on toinen JAK2-estäjä, jota tutkitaan PMF: n hoidossa. Varhaisissa tutkimuksissa todettiin, että 45% momelotinibia saaneista ihmisistä vähensi pernan kokoa. Noin puolella tutkituista ihmisistä anemia paransi ja yli 50% pystyi lopettamaan verensiirtohoidon. Trombosytopenia (alhainen verihiutaleiden määrä) voi kehittyä ja rajoittaa tehokkuutta. Momelotinibia verrataan ruxolitinibiin vaiheen 3 tutkimuksissa sen roolin määrittämiseksi PMF: n hoidossa.
Elokuussa 2019 FDA hyväksyi fedratinibin aikuisten, joilla on keskitason 2 tai korkean riskin MF, hoitoon.
Immunomoduloivat lääkkeet
Pomalidomidi on immunomoduloiva lääke (lääkkeet, jotka muuttavat immuunijärjestelmää). Se liittyy talidomidiin ja lenalidomidiin. Yleensä näitä lääkkeitä annetaan prednisonin (steroidilääkitys) kanssa.
Talidomidia ja lenalidomidia on jo tutkittu PMF: n hoitovaihtoehtoina. Vaikka molemmilla on hyötyä, niiden käyttöä rajoittavat usein sivuvaikutukset. Pomalidomidi kehitettiin vähemmän myrkyllisenä vaihtoehtona. Joillakin potilailla anemia on parantunut, mutta pernan koossa ei havaittu vaikutusta. Tämän rajoitetun hyödyn vuoksi on meneillään tutkimuksia pomalidomidin yhdistämisestä muiden aineiden, kuten ruksolitinibin, kanssa PMF: n hoidossa.
Epigeneettiset lääkkeet
Epigeneettiset lääkkeet ovat lääkkeitä, jotka vaikuttavat tiettyjen geenien ilmentymiseen niiden fyysisen muuttamisen sijaan. Yksi näiden lääkkeiden luokka on hypometyloivat aineet, joihin kuuluisivat atsasididiini ja decitabiini. Näitä lääkkeitä käytetään tällä hetkellä myelodysplastisen oireyhtymän hoitoon. Atsasitidiinin ja decitabiinin roolia koskevat tutkimukset ovat alkuvaiheessa. Muut lääkkeet ovat histonideasetylaasin (HDAC) estäjät, kuten givinostaatti ja panobinostaatti.
Everolimuusi
Everolimuusi on mTOR-kinaasin estäjäksi ja immunosuppressiiviseksi lääkkeeksi luokiteltu lääke. Se on FDA: n (Food and Drug Administration) hyväksymä useiden syöpien (rinta-, munuaissolukarsinooma, neuroendokriinikasvaimet jne.) Hoitoon ja elinsiirron (maksa tai munuaiset) saaneiden ihmisten eliminoimiseksi. Everolimuusi otetaan suun kautta. Aikaisemmat tutkimukset osoittavat, että se voi vähentää oireita, pernan kokoa, anemiaa, verihiutaleiden määrää ja valkosolujen määrää.
Imetelstat
Imetelstatia on tutkittu useissa syövissä ja myelofibroosissa. Varhaisissa tutkimuksissa se on aiheuttanut remission (PMH: n kuolleet oireet) joillakin ihmisillä, joilla on keski- tai korkean riskin PMF.
Jos et reagoi ensilinjan hoitoon, ilmoittautuminen kliiniseen tutkimukseen voi antaa sinulle pääsyn uusiin hoitomuotoihin. Tällä hetkellä myelofibroosia sairastavilla potilailla on yli 20 kliinistä tutkimusta. Voit keskustella tästä vaihtoehdosta lääkärisi kanssa.
