FDA hyväksyy Remdesivirin COVID-19: n ensimmäisenä hoitona

digicomphoto / Getty Images

Tärkeimmät takeaways

• Veklury (remdesivir) on ensimmäinen FDA: n hyväksymä hoito ihmisille, joilla on COVID-19.
• Hyväksyntä koskee vain yli 88 kilon sairaalahoitoa saavien potilaiden hoitoa.
• Aikaisemmin lääkkeellä oli FDA: n hätäkäyttölupa.

Elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) hyväksyi torstaina Veklury (remdesivir) COVID-19: n hoitoon sairaalassa oleville 12-vuotiaille ja sitä vanhemmille potilaille. Tämä on ensimmäinen virallisesti FDA: n hyväksymä lääke COVID-19: lle.

Aikaisemmin FDA oli myöntänyt hätäkäyttövaltuutuksen (EUA) remdesivirille, ei täydellistä hyväksyntää. Ensimmäisessä 1. toukokuuta julkaistussa EUA: ssa sanottiin, että remdesiviiria voidaan käyttää sairaalassa olevilla potilailla, joilla on vaikea COVID-19. EUA julkaistiin uudelleen 28. elokuuta ja laajennettiin käyttöä sairaalassa oleville aikuisille ja lapsille, joilla oli vahvistettuja tai epäiltyjä COVID-19-tapauksia, riippumatta heidän sairautensa vakavuudesta.

Vaikka lääke on nyt hyväksytty, hyväksyntä ei ulotu kaikkiin ryhmiin. Potilaiden on painettava vähintään 40 kilogrammaa (noin 88 kiloa) saadakseen remdesiviriä. FDA pyrkii edelleen tarjoamaan lääkettä ensimmäisen EUA: n soveltamisalaan kuuluville lapsipotilaille tarvittaessa uudelleen.toinenEUA remdesiver-käyttöön:

• Sairaalassa lapsipotilaat, joiden paino on 3,5 kg - alle 40 kg
• Sairaalassa alle 12-vuotiaat lapset, joiden paino on vähintään 3,5 kg

"FDA on sitoutunut nopeuttamaan COVID-19-hoitojen kehittämistä ja saatavuutta tämän ennennäkemättömän kansanterveystilanteen aikana", sanoi FDA: n komissaari Stephen M. Hahn lausunnossaan. "Tämän päivän hyväksyntää tukevat useiden kliinisten tutkimusten tiedot, jotka virasto on arvioinut tarkasti ja jotka ovat tärkeä tieteellinen virstanpylväs COVID-19-pandemiassa. Osana FDA: n Coronavirus Treatment Acceleration Program -ohjelmaa virasto aikoo jatkossakin auttaa uusien lääketuotteiden siirtämisessä potilaisiin mahdollisimman pian ja samalla selvittämään, ovatko ne tehokkaita ja ylittävätkö niiden edut riskit. "

Mikä on Remdesivir?

Remdesivir on suoraan vaikuttava viruslääke, joka estää viruksen ribonukleiinihapposynteesiä (RNA) .Koronavirukset, mukaan lukien SARS-CoV-2, ovat yksijuosteisen RNA-genomin perhe. Remdesivirin on osoitettu estävän näiden virusten replikaation.

Remdesivir ja COVID-19

Remdesivir teki ensimmäisen kerran otsikoita keväällä, kun Texasin tutkijat tunnistivat laskimonsisäisen lääkkeen COVID-19: n "lupaavimmaksi hoidoksi" rajallisesta kliinisestä tiedosta huolimatta.

Kun SARS-CoV-2 ilmestyi, tutkijat näkivät lupaavia tuloksia testattuaan remdesivirin viruksella laboratoriossa, ja kliiniset tutkimukset alkoivat pian sen jälkeen, kertoo PhD Matthew D. Hall, joka työskentelee National Translation Sciences -yliopistossa. Terveyslaitokset. Hän auttoi tekemään COVID-19 OpenData -portaalin jakamaan COVID-19-lääkkeisiin liittyviä tietoja ja kokeita kaikista hyväksytyistä lääkkeistä.

"Suurin osa hyväksytyistä lääkkeistä kestää keskimäärin 15 vuotta ja pari miljardia dollaria," Hall kertoo Verywellille. "Mutta meillä ei ollut 15 vuotta; meillä ei ollut edes 15 viikkoa. "

Hall sanoo, että hänen ja hänen tiiminsä tehtävänä oli arvioida olemassa olevia resursseja.

"Meidän oli etsittävä ympärillämme asioita, jotka olivat jo käytettävissäsi ja jotka joko hyväksyttiin muiden sairauksien hoitoon tai joita kehitettiin muiden sairauksien hoitoon", hän sanoo. "Niitä ei ehkä ole vielä hyväksytty, mutta toivottavasti he ovat olleet ihmisissä ja tiedämme heidän olevan turvallisia. Meillä on onni saada paljon viruslääkkeitä. Niistä hyväksytyistä lääkkeistä tai lääkeaihioehdoista remdesivir näyttää vaikuttavan ovat olleet aktiivisimpia, minkä vuoksi se voidaan siirtää kliinisiin tutkimuksiin todella nopeasti. "

Matthew D. Hall, PhD

Suurin osa hyväksytyistä lääkkeistä kestää keskimäärin 15 vuotta ja pari miljardia dollaria. Mutta meillä ei ollut 15 vuotta; meillä ei ollut edes 15 viikkoa.

FDA myönsi alun perin EUA: n 1. toukokuuta, jotta sairaalassa olevat aikuispotilaat, joilla oli vaikea COVID-19, saisi hoitaa remdesiviiria. Henkilö, jolla on vaikea COVID-19, määriteltiin seuraavasti:

• Potilas, jonka happisaturaatio on enintään 94%
• Potilas, joka tarvitsee lisähappea
• Potilas, joka tarvitsee mekaanista tuuletusta
• Potilas, joka tarvitsee kehonulkoista kalvohapetusta

Laajennettu EUA auttoi saattamaan lääkkeen potilaiden saataville aikaisemmissa vaiheissa tai lievemmissä tauditapauksissa, ja hyväksynnän pitäisi vain lisätä sen saatavuutta. Hallin mukaan potilaita ei tarvitse rekisteröidä osaksi kliinistä polkua hoidon saamiseksi, mikä parantaa maaseudulla asuvien ihmisten saatavuutta, jotka eivät asu tutkimuslaitosten lähellä.

"Luulen, että olemme kaikki yhtä mieltä siitä, että olisi hyvä, että vain vähän kotona olleet ihmiset voisivat käyttää viruslääkettä poistamaan viruksen kehostaan ​​aikaisemmin varmistaakseen, että he eivät sairastu myöhemmin", Hall sanoo. "Juuri nyt sinun on odotettava, kunnes olet tarpeeksi sairas ollaksesi sairaalassa saadaksesi remdesivirin. Olisi hienoa varmistaa, että nuo ihmiset eivät ole koskaan tarpeeksi sairaita menemään sairaalaan antamalla heille viruslääkettä aikaisemmin, kuten Tamiflu influenssan varalta, (missä) menet lääkäriin, saat pillerin ja se lyhentää aikaa olen sairas. "

Remdesivirin kehittyminen

Remdesivir kehitettiin alun perin yhteistyössä Gilead Sciencesin, Yhdysvaltain tautien torjunnan ja ennaltaehkäisyn keskusten ja Yhdysvaltain armeijan tartuntatautien lääketieteellisen tutkimuslaitoksen kanssa. Sitä tutkittiin potentiaalisena lääkkeenä Länsi-Afrikan Ebola-virusepidemian aikana ja kahdelle muulle koronavirukselle: vakava akuutti hengitysoireyhtymä (SARS) ja Lähi-idän hengitystieoireyhtymä (MERS).

Kenen pitäisi ottaa Remdesivir?

Remdesivirin optimaalista potilasjoukkoa, annostusta ja hoidon kestoa ei tunneta. FDA tarjoaa terveydenhuollon tarjoajille tarkoitetussa tietolomakkeessa seuraavat suositukset:

• Aikuisille ja pediatrisille potilaille, joiden paino on vähintään 40 kg, suositeltu annos on 200 mg 1. päivänä, jota seuraavat 100 mg.
• Lapsipotilaille, joiden paino on 3,5–40 kg, suositeltu annos on 5 mg / kg 1. päivänä ja sitä seuraavat 2,5 mg / kg: n annokset.
• Potilaille, jotka eivät vaadi invasiivista mekaanista ilmanvaihtoa ja / tai kehonulkoisen kalvon hapetusta, suositeltu kokonaiskesto on 5 päivää.
• Potilaille, jotka tarvitsevat invasiivista mekaanista ilmanvaihtoa ja / tai kehonulkoisen kalvon hapetusta, hoidon suositeltu kokonaiskesto on 10 päivää.
• Jos potilas ei osoita kliinistä parannusta, hoitoa voidaan pidentää enintään 5 lisäpäivällä hoidon kokonaiskestoksi enintään 10 päivää.

Gilead Sciences pyrkii lisäämään remdesivirin tuotantoa ja jakelua, jota pidetään tutkimuslääkkeenä ja jota ei tällä hetkellä ole hyväksytty mihinkään indikaatioon.

Kliiniset tutkimukset ja alustavat havainnot

FDA: n päätös remdesivirin hyväksymisestä perustuu muutamien kliinisten tutkimusten tutkimustuloksiin, ja lääketieteellinen yhteisö on saanut siihen vaihtelevia mielipiteitä.

"Sillä, mitä ajattelen kaikista huumeista tai huumeiden ehdokkaista, ei ole väliä", Hall sanoo. "Tärkeää on hyvin kontrolloidun kliinisen tutkimuksen tiedot. FDA ei olisi laajentanut EUA: n soveltamisalaa, jos he eivät usko, että siitä olisi hyötyä useammalle potilaalle. "

Tutkimuksessa, joka julkaistiin 29. huhtikuuta vuonnaLancet,ryhmä lääkäreitä ja tutkijoita suoritti satunnaistetun, kaksoissokkoutetun, lumekontrolloidun tutkimuksen 237 aikuispotilasta, joilla oli vaikea COVID-19, 10 Hubei-sairaalassa Kiinassa. He havaitsivat, että remdesiviiri auttoi nopeuttamaan toipumista.

"Vaikka ei ole tilastollisesti merkitsevä, remdesiviriä saaneilla potilailla oli numeerisesti nopeampi aika kliiniseen paranemiseen kuin lumelääkettä saaneilla potilailla, joiden oireiden kesto oli 10 päivää tai vähemmän", kirjoittajat kirjoittavat.

Yhdysvaltain hallituksen tukema tutkimus julkaisi alustavat havainnot 22. toukokuutaNew England Journal of Medicinesatunnaistetusta, kaksoissokkoutetusta lumekontrolloidusta tutkimuksesta, johon osallistui 1063 COVID-19-potilasta. Tutkijat havaitsivat, että 10 päivän remdesivir-hoitojakson saaneilla potilailla oli lyhyempi toipumisaika kuin lumelääkkeellä - mediaani 11 vs. 15 päivää.

"Nämä alustavat havainnot tukevat remdesivirin käyttöä potilaille, jotka ovat sairaalassa COVID-19: llä ja tarvitsevat täydentävää happihoitoa", kirjoittajat kirjoittavat. "Kuitenkin kun otetaan huomioon korkea kuolleisuus remdesivirin käytöstä huolimatta, on selvää, että hoito yksinomaan viruslääkkeellä ei todennäköisesti ole riittävä."

21. elokuutaAmerican Medical Association -lehtijulkaisi satunnaistetun vaiheen 3 tutkimuksen, johon osallistui 584 potilasta, jotka sairaalassa oli kohtalainen COVID-19-keuhkokuume.Remdesivir-valmistaja Gilead Sciences sponsoroi tätä tutkimusta 105 sairaalassa Yhdysvalloissa, Euroopassa ja Aasiassa. Potilaat saivat joko 5 tai 10 päivän remdesivir-hoidon tai heille annettiin tavanomaista hoitoa. Tutkijat eivät löytäneet mitään eroa tuloksiin 10 päivän ryhmässä ja vähän merkityksellistä eroa 5 päivän ryhmän välillä.

Kaikissa kolmessa tutkimuksessa oli erilaisia ​​rajoituksia ja niillä oli merkittäviä suunnittelueroja, joten ei ole oikeudenmukaista luoda omenoiden ja omenoiden vertailua. Se herättää kuitenkin kysymyksiä löydösten toistamisesta, joka on kliinisen tutkimuksen tunnusmerkki.

"Sairaalahoidetuilla potilailla on nyt kolme [satunnaistettua kontrollikoketta] sairaalahoidossa olevilla potilailla, joiden tulokset ovat erilaiset, mikä herättää kysymyksen siitä, ovatko ristiriidat tutkimuksen suunnitteluvaihtoehtojen artefakteja, potilasjoukot mukaan luettuina, vai onko lääke vähemmän tehokas kuin toivottu", University of Pittsburghin lääketieteellisen korkeakoulun tutkijat kirjoittivat julkaisussa, joka julkaistiinAmerican Medical Association -lehti"Siksi näyttää järkevältä suorittaa remdesivirin lisäarvioinnit kiireellisesti laajamittaisissa satunnaistetuissa kontrollikokeissa, joiden tarkoituksena on puuttua jäännösepävarmuustekijöihin ja tiedottaa optimaalisesta käytöstä."

Mitä tämä tarkoittaa sinulle

Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto on myöntänyt ensimmäisen COVID-19-hoidon hyväksynnän remdesivirille. Jos olet sairaalassa vahvistetun tai epäillyn COVID-19-tapauksen kanssa, terveydenhuollon tarjoajasi voi päättää määrätä tämän lääkkeen.

Mitä seuraavaksi Remdesivirille?

Lisää kliinisiä tutkimuksia on meneillään, Gilead Sciences -sivuston mukaan. Yritys on myös ensimmäisessä kehitysvaiheessa remdesivirin formuloimiseksi inhalaattorina.

Hallin mukaan globaali yhteisö on noussut haasteeseen, mutta SARS-CoV-2: n lääkehakua on pahentanut se, että ihmisen koronaviruksille ei ole lääkkeitä. Äskettäisiä SARS- ja MERS-taudinpurkauksia taisteltiin kansanterveystoimien, ei terapeuttisten, avulla.

"Remdesivirin kanssa olemme erittäin onnekkaita, että se oli olemassa", Hall sanoo. "Olemme onnekkaita, että sitä kehitettiin Ebolalle. Olemme onnekkaita, että se oli nyt testattavissa ihmisillä. Koska jos vähennät yhtälöstä remdesivirin, en tiedä mikä on seuraava paras asia. Ei ole muu SARS-CoV-2-infektion hoitoon hyväksytty lääke. "