Willie B.Thomas / Getty Images
PÄIVITTÄÄ
FDA: n ulkopuolisten asiantuntijoiden paneeli totesi 6. marraskuuta, että kliiniset tiedot eivät tue Biogenin Alzheimerin taudin, adukanumabin, hyväksymistä. Kymmenen 11 paneelista äänesti, että Biogenin toimittamat tiedot eivät riitä osoittamaan, että adukanumabi voi hidastaa kognitiivista heikkenemistä Alzheimerin tautia sairastavilla.
Nyt FDA: n on määritettävä, jatkavatko he lääkkeen hyväksymistä.
Elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) aikoo tavata asiantuntijapaneelin marraskuun alussa auttaakseen määrittämään, onko Alzheimerin taudin hoitoon käytettävä kiistanalainen lääke hyväksyttävä kuluttajien käyttöön. Lääkettä, joka tunnetaan nimellä adukanumabi, tutkittiin viime vuonna kliinisissä tutkimuksissa, jotka pysäytettiin. Lääkkeen valmistaja Biogen julkaisi myöhemmin tietoja, jotka viittaavat siihen, että lääke on todella tehokas hidastamaan Alzheimerin taudin etenemistä.
Asiantuntijakomitea kokoontuu verkkoneuvottelualustan kautta 6. marraskuuta, mutta taustamateriaalit ja ennalta nauhoitetut esitykset ovat FDA: n mukaan yleisön saatavilla vähintään kaksi arkipäivää etukäteen. FDA on myös perustanut telakan johon yleisön jäsenet voivat kirjoittaa tietoja, tietoja ja näkymiä. Michigan State Universityn neurologian osaston lääketieteellinen johtaja, lääketieteellinen johtaja Amit Sachdev kertoo Verywellille, että asiantuntijapaneeli on "standardi osa hyväksymisprosessia".
Aducanumabilla on kerroksellinen historia. Biogen keskeytti lääkkeen kaksi vaiheen 3 kliinistä tutkimusta maaliskuussa 2019 sen jälkeen, kun lääkkeen määrittäminen ei saavuttanut tavoitteita hoitaa Alzheimerin tautia.Yhtiö lopetti myös adukanumabin kehittämisen. Mutta 22. lokakuuta 2019 Biogen paljasti, että he hakivat lääkkeen FDA: n markkinointilupaa.
Biogen selitti lehdistötiedotteessa, että yritys analysoi tutkimuksen tiedot uudelleen potilaille, jotka olivat jatkaneet lääkkeen ottamista tutkimuksen 26. joulukuuta 2018 päättymispäivän ja 21. maaliskuuta 2019 välisen ajan jälkeen. Yksi tutkimus osoitti "Kliinisen heikkenemisen merkittävä väheneminen", yritys sanoi.
"Adukanumabia saaneilla potilailla oli merkittäviä etuja kognitio- ja toimintamittauksissa, kuten muisti, suunta ja kieli", ilmoitus jatkui. "Potilaat kokivat myös etuja jokapäiväisessä elämässä, mukaan lukien henkilökohtaisen talouden hoitaminen, kotitalouksien hoitaminen, kuten siivous, ostokset ja pesula, sekä itsenäinen matkustaminen kodista."
Biogen sanoi myös marraskuussa 2019, että yritystä ei pitäisi vaatia tekemään uusi kokeilu.
Lääke on saanut vaihtelevia vastauksia lääkäri- ja Alzheimer-yhteisöiltä. Alzheimerin yhdistyksen mukaan lehdistötiedotteessa "rohkaistaan", että Biogen pyrkii FDA: n hyväksymään adukanumabin, ja lisäsi, että "kaikkia tällä hetkellä turvallisiksi katsottuja hoitoja olisi jatkettava niiden tehokkuuden määrittämiseksi".
Mutta jotkut ottivat yhteyttä sosiaaliseen mediaan sanomaan, että lääkkeen hyväksyntä tuntuu kiireiseltä.
Alzheimerin tauti on yli 5 miljoonalla amerikkalaisella Alzheimerin taudin mukaan. Tauti on kuudes johtava kuolinsyy Yhdysvalloissa, eikä sen kehitystä pysäytä tällä hetkellä lääketieteellistä hoitoa. Jos adukanumabista tulisi hyväksyntä ensimmäinen hoito, jolla on lupa hidastaa Alzheimerin taudin vähenemistä.
Mitä tämä tarkoittaa sinulle
Jos adukanumabi hyväksytään, se voi auttaa hidastamaan oireiden etenemistä Alzheimerin tautia sairastavilla ihmisillä. Jos sinulla on tautia sairastava rakkaasi, kysy lääkäriltäsi, voiko lääke sopia heille, jos se tulee kuluttajien käyttöön.
Aducanumabin perusteet
Adukanumabi on monoklonaalinen vasta-aine, mikä tarkoittaa, että se on laboratoriossa luotu versio vasta-aineesta. Vasta-aine on immuunijärjestelmän proteiinikomponentti, joka kiertää veressä.Vasta-aineet tunnistavat vieraita aineita kehossa ja pyrkivät neutraloimaan niitä.
IV: n antama adukanumabi sitoutuu valikoivasti amyloidiproteiineihin. Alzheimerin taudissa tiettyjen amyloidiproteiinien epänormaalit tasot kasautuvat yhteen muodostaen plakkia, jotka kerääntyvät hermosolujen väliin ja häiritsevät solujen toimintaa. sen etenemistä.
Yhdessä kliinisessä tutkimuksessa adukanumabi osoitti amyloidiplakkien merkittävää vähenemistä.
”Tämä havainto oli vankka ja kiistaton; plakkien määrä väheni selvästi kaikilla tutkituilla aivokuoren aivojen alueilla ", julkaistun raportin mukaanLancet"Kuitenkin kliiniset vaikutukset, jotka arvioitiin neljällä kliinisellä asteikolla kuuden ja 12 kuukauden hoidon jälkeen, olivat paljon vähemmän varmoja." Silti raportissa sanotaan: "Tämä varhainen tutkimus osoitti adukanumabin olevan vankka amyloidiplakin räjähdys."
Mitä asiantuntijat ajattelevat?
Kaiken kaikkiaan he ovat innoissaan mahdollisuudesta tarjota lääkettä potilaille. "On joitain ihmisiä, jotka hyötyvät", Sachdev sanoo.
Scott Kaiser, geriatria ja Geriatric Cognitive Health for Pacific Neuroscience Institute -instituutin johtaja Providence Saint John's Health Centerissä Kaliforniassa, kertoo Verywellille, että lääke on "erittäin jännittävä".
"Terapiat Alzheimerin taudin torjumiseksi ovat olleet vaikeita", hän sanoo. "Tällä hetkellä ei ole mitään tarkoituksenmukaista tautia modifioivaa lääkehoitoa. Se, että on jotain, josta voi olla hyötyä, on valtava saavutus. Koska joku, joka hoitaa dementiapotilaita joka päivä, voi ylläpitää ihmisten itsenäisyyttä pidempään ajan, jos pystyt viivästyttämään oireiden etenemistä, se on merkittävä tekijä ihmisten elämässä. "
Hyväksyttyään adukanumabi "tarjoaa toivoa potilaille ja perheille, joissa vaihtoehtoja on hyvin vähän", Kaiser sanoo. Kaiser myöntää, että on "epätavallista", että yritys muuttaa päätöstä keskeyttää oikeudenkäynti. Mutta hän lisää: "Kun tarkastelet todisteita, näyttää siltä, että on olemassa etuja." Suuri kysymys, Kaiser sanoo, onko tarpeen tehdä lisää tutkimuksia sen selvittämiseksi, onko lääke turvallinen. "Se on tämän komitean tehtävä", hän sanoo.
Vaikka lääke on lupaava, Sachdev huomauttaa, että "on huolestuttavaa, että lääkitys toimii liian myöhään sairausprosessissa".
Vaikka Sachdev sanoo olevansa toiveikas aducanumabi, joka voi auttaa joitain Alzheimerin potilaita tulevaisuudessa, hän korostaa myös terveellisen elämäntavan merkitystä. ”Siro ikääntyminen merkitsee usein jonkin verran muistin menetystä. On vaikea tietää, kenellä kehittyy ongelmia päivittäisessä toiminnassa ja kenellä ei ”, hän sanoo. ”Useimmille ihmisille uusi lääkitys ei ole oikea vastaus. Paras tapa on kasvattaa terveitä aivoja kasvattamalla terveellistä kehoa. "
