Ashish Kumar / EyeEm / Getty Images
Tärkeimmät takeaways
- FDA hyväksyi pralsetinibin (Gavreto), selektiivisen RET-estäjälääkkeen, RET-fuusio-positiivisille ei-pienisoluisille keuhkosyöville (NSCLC) 4. syyskuuta 2020 ja RET-muuttuneille kilpirauhassyöville 1. joulukuuta 2020. A
- Tämä lääkitys ja muut sen kaltaiset tarjoavat kohdennetumman hoitovaihtoehdon potilaille, joilla on nämä diagnoosit.
- Halukkaat kliinisen tutkimuksen osallistujat voivat muokata syöpähoidon tulevaisuutta muille.
Morgan Romero oli 17-vuotias, kun hänelle diagnosoitiin papillaarinen kilpirauhassyöpä - yleisin kilpirauhassyöpätyyppi, usein diagnosoitu alle 30-vuotiailla naisilla. Vaikka kilpirauhassyöpä ei ole harvinaista ja erittäin hoidettavissa, Romeron tapaus muuttui nopeasti monimutkaiseksi syövän etäisyyden vuoksi levitä samalla, kun se jää huomaamatta. Ja jos ei olisi tapahtunut auto-onnettomuutta, se olisi jäänyt huomaamatta vielä pidempään.
"Olin autossa äitini kanssa, ja yhtäkkiä edessämme oli 18-pyöräinen", Romero kertoo Verywellille yksityiskohtaisesti vuoden 2012 onnettomuudesta.
Romerolla ei näyttänyt olevan välittömästi hengenvaarallisia vammoja, mutta koska hänellä on spina bifida, päivystyslääkärit olivat huolissaan mahdollisesta piiskan loukkaantumisesta.
"He tekivät paljon testejä ja sanoivat:" Kaulasi on kunnossa, mutta löysimme paikkoja keuhkoistasi ", hän sanoo.
Monimutkainen diagnoosi
Romero näki kotikaupungissaan Teksasissa pulmonologin, joka totesi, että huolestuttavat alueet olivat peräisin papillaarisesta kilpirauhassyövästä, joka oli levinnyt hänen keuhkoihinsa.
Romerolle tehtiin kilpirauhasen poisto, kilpirauhasen kirurginen poisto ja radioaktiivinen jodihoito tappamaan jäljellä olevat kilpirauhaskudokset kehossaan, mutta hän ei parantunut. Hänen lääkärinsä suositteli sairaalahoitoa, mutta Romero ei ollut valmis hyväksymään tätä suunnitelmaa.
"Ei, olen liian nuori tähän", Romero muistelee kertovansa lääkäreilleen.
Romeroa hoitanut lääkäri Vivek Subbiah kertoo Verywellille, että on tavallista, että nuoremmilla potilailla diagnosoidaan tämän tyyppinen syöpä, kunnes se saavuttaa sen myöhemmät vaiheet.
"Nuoremmilla potilailla näemme syöpien esiintyvän myöhemmin, koska he tuntevat olonsa hyvin", hän sanoo.
Äitinsä tuella Romero päätti etsiä MD Andersonin syöpäkeskuksen asiantuntemusta Houstonista, Texasista, vuonna 2013. Heidän monialainen endokriininen asiantuntijatiiminsä hoiti häntä kahdella peräkkäisellä terapialla, lenvatinibilla ja sitten sorafenibilla. He työskentelivät jonkin aikaa, mutta lopulta Romeron syöpä eteni, ja hän sairastui melko.
Romero joutui sairaalaan keuhkokuumeen vuoksi ja vaati mekaanista ilmanvaihtoa kolme kertaa tammikuussa 2018. Hänen painonsa laski 70 kiloon.
Koska hänen kasvaimellaan oli jotain, jota kutsutaan RET-mutaatioksi, Romero alkoi saada hoitoa MD Andersonin kliinisten tutkimusten osastolta kohdennetun terapian kliinisestä keskuksesta.
Mitä ovat RET-fuusiopositiiviset syövät?
Joissakin kilpirauhassyövissä spesifiset muutokset järjestäytyneessä transfektio-geenissä (RET) aiheuttavat soluille RET-kinaasiproteiinin epänormaalin muodon. Tämä muuttunut proteiini ruokkii syöpäsolujen kasvua.Joissakin tapauksissa, kuten Romeron, nämä solut voivat levitä keuhkoihin, mutta kaikki RET-fuusio-positiiviset keuhkosyövät eivät tule kilpirauhasesta. Jotkut RET-fuusiopositiiviset syövät alkavat keuhkoista.
RET-fuusio-positiivisia kasvaimia esiintyy noin 2%: lla ei-pienisoluisista keuhkosyöpistä (NSCLC) ja noin 10-20% papillaarisista kilpirauhassyövistä, Subbiah sanoo.
Uusi kliininen tutkimus antaa toivoa
"Kun Morgan [osallistui kliiniseen tutkimukseemme] vuonna 2018, hän oli sairas, ja hän laski nopeasti. Hänet otettiin sairaalaan useita kertoja hapen vuoksi, ja hänellä oli vaikeuksia hengittää ”, Subbiah kertoo.
Subbiah ja MD Anderson -hoitoryhmä katsoivat, että Romero oli sopiva ehdokas kokeelliseen lääkkeeseen nimeltä pralsetinibi (Gavreto), selektiivinen RET-estäjä, joka osoitti lupaavia tuloksia tietyillä syöpillä.
RET-estäjät hyökkäävät RET-proteiinia kilpirauhassyövissä ja keuhkosyövissä RET-geenimutaation avulla.
Elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) hyväksyi pralsetinibin lisäksi toisen RET-estäjän selperkatatinibin (Retevmo) 8. toukokuuta 2020. Nämä lääkkeet otetaan suun kautta kapseleina. , tyypillisesti kerran tai kahdesti päivässä.
Vuosien jälkeen ilman parannusta Romero oli innokas kokeilemaan lääkitystä.
"Kun pääsin sairaalasta ja pystyin nielemään, sanoin" Mennään lääkkeelle! "", Hän muistaa.
Oltuaan hengityslaitteessa, Romeron oli opittava nielemään uudelleen ja hän pelkäsi pillereiden tukehtumista. Silti hän sanoo olevansa optimistinen parannusmahdollisuuksistaan.
"Morgan oli yksi ensimmäisistä papillaarisista kilpirauhassyöpäpotilaista, joka ilmoittautui tähän tutkimukseen", Subbiah sanoo. "Hän ja hänen perheensä olivat erittäin motivoituneita."
RET-estäjien yleiset sivuvaikutukset
- Kuiva suu
- Ripuli tai ummetus
- Korkea verenpaine
- Tunne väsynyt
- Turvotus käsissä tai jaloissa
- Ihottuma
- Korkeat verensokeritasot
- Lihas- ja nivelkipu
- Alhainen valkosolujen, punasolujen tai verihiutaleiden määrä
- Muutokset muissa verikokeissa
Toinen mahdollisuus elämässä
Romero ja hänen hoitoryhmänsä huomasivat välitöntä, positiivista vastausta pralsetinibiin.
"Menen melko hyvin suurimmaksi osaksi, eikä minulla ole ollut suuria ongelmia", Romero sanoo. “Olen taas nälkäinen. Hiukseni kasvavat takaisin. "
"Morganilla oli enemmän energiaa, hänen kykynsä harjoittaa päivittäistä elämää parani, ja kahden kuukauden kuluessa hän lopetti hapen tarpeen", Subbiah sanoo. ”Kasvain on kutistunut, ja kliinisesti hän näyttää hyvältä. Hän on erilainen henkilö. "
Romero jatkaa pralsetinibin ottamista joka päivä. Hänellä on spina bifidan aiheuttamia terveyskomplikaatioita, mutta hän ei ole tarvinnut uusia sairaalahoitoja hengitysvaikeuksien vuoksi. Hänen keuhkokasvunsa pysyvät vakaina, vaikka ne ovat edelleen läsnä.
Romero täytti äskettäin pitkäaikaisen unelmansa. Hän valmistui yliopistosta kandidaatin tutkinnolla psykologiassa.
Kliinisten tutkimusten merkitys
Subbiah sanoo, että potilailla, joilla on harvinainen syöpä, kuten Romero, voi olla suuri vaikutus osallistumalla kliinisiin tutkimuksiin. Perinteiset hoidot voivat aiheuttaa merkittäviä sivuvaikutuksia monille potilaille, ja uudemmat hoidot tarjoavat parempia vaihtoehtoja. Mutta ainoa tapa saada uudempi hoito yleisesti saataville on käydä läpi kliininen tutkimus.
"Kliiniset tutkimukset ovat olennainen ja perustekijä uusien lääkehoitojen löytämisessä ja kehittämisessä", Subbiah sanoo. "Kliiniset tutkimukset ovat FDA: n ennakkoedellytys, ennen kuin uusi tuote voidaan" hyväksyä "ja tuoda markkinoille. FDA: n hyväksyntä avaa oven monille potilaille, jotka eivät voi tulla suuriin syöpäkeskuksiin. Morgan mahdollisti todelliset potilaat todellisessa maailmassa saadakseen tämän lääkkeen käyttöön "
Subbiah kannattaa myös useammin suoritettavia molekyyliseulontatestejä, jotka auttavat tunnistamaan harvinaisempia syöpätyyppejä, joita hoidetaan uudemmilla, edistyneemmillä hoidoilla.
"Molekyylitestaus on yhä yleisempää ja käytettävissä, mutta se ei silti ole vakio", Subbiah sanoo.- Potilaiden tulisi puolustaa molekyylitestin tekemistä, varsinkin jos heidän diagnoosinsa on harvinainen, syöpä on levinnyt tai hoitovaihtoehtoja ei ole paljon. Laboratoriot pitävät näytteistä kiinni, joten on mahdollista pyytää molekyylitestausta. Syöpä voi myös muuttua levittäessään, joten saattaa olla kannattavaa pyytää molekyylitestausta uudelle biopsianäytteelle etäpesäkkeistä. "
