Kokeellinen ALS-lääke hidastaa taudin etenemistä alustavassa tutkimuksessa

koto_feja / Getty Images

Tärkeimmät takeaways

• Uusi lääke ALS: n hoitamiseksi hidasti taudin etenemistä potilailla uudessa tutkimuksessa.
• Ero lääkettä ottaneiden potilaiden ja lumelääkettä saaneiden välillä oli pieni, mutta merkittävä.
• Noin 12 000-15 000 ihmistä Yhdysvalloissa on ALS.

Kokeellinen lääke voi auttaa hidastamaan aivosairauden amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS) etenemistä uuden tutkimuksen mukaanNew England Journal of MedicineALS-potilaiden hoitovaihtoehdot ovat hyvin rajalliset, joten tutkijat toivovat, että tämä lääke voi mahdollisesti toimia täydentävänä hoitona.

ALS on ryhmä harvinaisia ​​neurologisia sairauksia, joihin liittyy hermosoluja, jotka ovat vastuussa vapaaehtoisten lihasten liikkeistä, kuten pureskelu, kävely ja puhuminen, kansallisen neurologisten häiriöiden ja aivohalvauksen instituutin (NINDS) mukaan.Tauti on progressiivinen, mikä tarkoittaa oireet pahenevat ajan myötä, eikä parannusta ole tällä hetkellä. Joka vuosi noin 5000 ihmisellä diagnosoidaan ALS Yhdysvalloissa.

Tutkimusta varten, joka julkaistiin 3. syyskuuta, tutkijat testasivat ALS-potilailla uutta lääkettä, joka on yhdistelmä natriumfenyylibutyraatti – taurursodiolia nimeltä AMX0035. Näistä potilaista 89 sai uutta lääkettä, kun taas 48 sai lumelääkettä. Sitten tutkijat seurasivat potilaita 24 viikon ajan ja mittaivat heidän sairautensa etenemistä käyttämällä tarkistettua amyotrofisen lateraaliskleroosin toiminnallista arviointiasteikkoa (ALSFRS-R), joka mittaa potilaan ALS: n vakavuutta.

Tutkimuksen lopussa AMX0035: n saaneiden potilaiden toiminnallinen heikkeneminen oli hitaampaa kuin lumelääkettä saaneilla. Tutkijat vaativat pidempiä ja laajempia kokeita lääkkeen seuraavaksi vaiheeksi.

"Tämä on tärkeä askel eteenpäin ja erittäin toiveikas uutinen ALS-ihmisille ja heidän perheilleen", Harvardin lääketieteellisen koulun ja Spauldingin kuntoutussairaalan apulaisprofessori, johtava tutkimuksen kirjoittaja Sabrina Paganoni kertoo Verywellille. ”AMX0035-hoitoa saaneilla potilailla fyysinen toiminta säilyi kauemmin kuin lumelääkettä saaneilla. Tämä tarkoittaa, että he säilyttivät itsenäisyytensä potilaiden kannalta tärkeissä päivittäisissä toiminnoissa, kuten kyvyssä kävellä, puhua ja niellä ruokaa. "

Mitä tämä tarkoittaa sinulle

AMX0035: n tutkimus ALS: n hoitamiseksi on edelleen kesken. Mutta ajan myötä tästä uudesta lääkkeestä voi tulla toinen ALS-hoidon tukipilari.

ALS: n ymmärtäminen

Kun potilaalla on ALS, he kokevat motoristen hermosolujensa tai hermosolujensa asteittaisen heikkenemisen aivoista selkäytimeen ja lihaksiin, NINDS selittää. ALS: ssä aivojen ja selkäytimen motoriset hermosolut rappeutuvat tai kuolevat. ja lopeta viestien lähettäminen lihaksille. Tämän seurauksena lihakset heikkenevät vähitellen, nykivät ja tuhoutuvat. Ajat eivät enää kykene hallitsemaan vapaaehtoisia lihasliikkeitä.

"ALS on erittäin vaikea sairaus potilaille ja perheille", Michelan osavaltion yliopiston neuromuskulaarisen lääketieteen osaston lääketieteellinen johtaja, lääketieteellinen johtaja Amit Sachdev kertoo Verywellille.

Lopulta henkilö, jolla on ALS, menettää kyvyn puhua, syödä, liikkua ja hengittää, NINDS sanoo.

Suurin osa ALS-potilaista kuolee hengitysvajauksiin 3-5 vuoden kuluessa oireiden ensimmäisestä ilmenemisestä NINDS: n mukaan.Noin 10% diagnoosista kärsivistä ihmisistä selviää vähintään 10 vuotta.

Kuinka AMX0035 voi auttaa

Tällä hetkellä ei ole tehokasta hoitoa taudin etenemisen pysäyttämiseksi tai kääntämiseksi. On kuitenkin hoitoja, jotka voivat auttaa potilasta hallitsemaan oireitaan ja tekemään niistä mukavampia. ALS-potilaille annetaan tyypillisesti yhdistelmä lääkkeitä, joilla on mahdollinen fysioterapia ja ravitsemuksellinen tuki.

Elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) hyväksyi rilutsolin (Rilutek) ja edaravonin (Radicava) lääkkeet ALS: n hoitoon.Riluzoli voi auttaa vähentämään motoristen hermosolujen vaurioita ja pidentämään henkilön selviytymistä muutamalla kuukaudella, kun taas edaravone voi auttaa hidastaa potilaan päivittäisen toiminnan heikkenemistä.

AMX0035 ei ole nykyisten lääkkeiden korvaushoito, Paganoni sanoo. Sen sijaan sen uskotaan pystyvän palvelemaan täydentävänä terapiana.

Sabrina Paganoni, tohtori

Tämä kertoo meille, että saatamme tarvita yhdistelmää erilaisia ​​hoitoja taistellaksemme ALS: ää vastaan ​​tehokkaimmin.

Tässä viimeisimmässä tutkimuksessa useimmat potilaat käyttivät jo rilutsolia, edaravonia tai molempia. "AMX0035 tarjosi lisäetua tavanomaisen hoidon lisäksi", Paganoni sanoo. ”Lisäksi näiden lääkkeiden vaikutusmekanismit ovat erilaiset. Tämä kertoo meille, että tarvitsemme yhdistelmää erilaisia ​​hoitoja taistellaksemme ALS: ää vastaan ​​tehokkaimmin. "

Yksittäistä lääkettä, joka pysäyttäisi ALS: n etenemisen kokonaan, ei ole luotu, mutta asiantuntijat toivovat ALS-hoidon tulevaisuutta. "Uusia hoitoja tarvitaan", Sachdev sanoo. "Tämä lääkitys olisi hyvä askel."

Sachdev varoittaa kuitenkin, että AMX0035 ei ole ihohoito ALS: lle. "Tässä tutkimuksessa potilaiden lasku jatkui tasaisesti", hän sanoo. "Heidän lasku hidastui, mutta vain vaatimattomasti."

ALSFRS-R-asteikolla tutkimuksen osallistujat, jotka ottivat AMX0035: n, arvioivat keskimäärin 2,32 pistettä korkeammalle 0-48-asteikolla, joka hajottaa potilaan kyvyn suorittaa itsenäisesti 12 päivittäistä toimintaa, kuten puhuminen, kävely ja kirjoittaminen.

Mitä tapahtuu seuraavaksi AMX0035: n kanssa

Tämä erityinen tutkimus oli suhteellisen lyhyt, joten oli epäselvää, voisiko lääke viivästyttää henkilön kuolemaa ja antaa heille paremman hallinnan lihasten liikkeistä vielä kuukausia, Sachdev sanoo. Oikeudenkäynti on kuitenkin käynnissä.

Kokeilun suorittaneille osallistujille annettiin mahdollisuus ottaa AMX0035 pitkäaikaisesti. "Tämä laajennus on tärkeä, koska se opettaa meille lääkkeen vaikutuksesta eloonjäämiseen", Paganoni sanoo. "Olemme seuranneet osallistujia jo kolme vuotta."

Paganoni on toiveikas ALS-hoidon tulevaisuuden suhteen.

"Hidastuva tauti on tärkeä tavoite nopeasti etenevässä taudissa, kuten ALS, koska hitaampi tauti tarkoittaa pidempää fyysisen toiminnan säilyttämistä ja enemmän itsenäisyyttä päivittäisessä elämässä", hän sanoo. "Toivomme, että voimme tulevaisuudessa löytää lääkityksen tai lääkkeiden yhdistelmän, joka voi kokonaan pysäyttää tai jopa kääntää taudin. Sillä välin jokainen tämän kaltainen menestystarina kertoo meille, että olemme oikealla tiellä. "