Mitä ovat biologiset hoidot?

"Biologia" tarkoittaa mitä tahansa lääketieteellistä hoitoa, joka on peräisin elävistä organismeista, kuten ihmisistä, eläimistä tai mikro-organismeista. Tämä eroaa perinteisistä ei-biologisista farmaseuttisista lääkkeistä, jotka syntetisoidaan laboratoriossa kemiallisten prosessien avullailmanelävien osien käyttö. Muita joskus käytettyjä termejä ovat "biologinen hoito", "biologinen hoito", "biologiset aineet" ja "biofarmaseuttiset lääkkeet". Saatat myös kuulla, että heitä kutsutaan käsikauppalääkkeillä tai erityisenä biologisten terapioiden alaryhmänä (esim. Geeniterapia).

Vanhimmat biologisten aineiden muodot ovat olleet olemassa monien vuosien ajan, kuten 1800-luvulla kehitetyt rokotteet. Insuliini oli toinen suhteellisen varhainen biologinen hoito. 1990-luvulta lähtien markkinoilla olevien biologisten aineiden määrä on kuitenkin lisääntynyt huomattavasti. Monen tyyppistä biologista hoitoa on nyt saatavilla hoitamaan laaja valikoima erilaisia ​​lääketieteellisiä sairauksia, kuten syövän erilaisia ​​muotoja ja autoimmuunisairauksia. Lisää kehitetään ja asetetaan saataville joka vuosi. Kaikilla näillä biologisilla hoidoilla on erilaisia ​​etuja ja mahdollisia riskejä.

Minkä tyyppisiä biologisia hoitoja on saatavilla?

Jotkut biologisten aineiden yleisluokat sisältävät:

• Veri tai muut verituotteet (kuten verihiutaleet)
• Steroidihormonihoidot (kuten estrogeeni, testosteroni)
• Rokotteet (kuten tautien ehkäisyyn)
• Antitoksiinit (kuten käärmehammasten hoitoon)
• Rekombinanttiproteiinit (kuten insuliini tai erytropoietiini)
• Rekombinanttiset nukleiinihapot (kuten geneettiseen hyperkolesterolemiaan kehitetyt)
• Interleukiinit (immuunimolekyylit, joita voidaan käyttää tiettyjen infektioiden ja syöpien hoitoon)
• Jänteet, nivelsiteet tai muut materiaalit, joita käytetään elinsiirtoon
• Monoklonaaliset vasta-aineet (kuten ne, joita käytetään autoimmuunisairauksien ja syövän hoitoon)
• Kantasoluhoidot (kuten tiettyjen syöpien tai geneettisten sairauksien hoidossa)
• Muut soluterapiat (kuten syövän hoitoon käytettävät spesifiset T-solut)
• Geeniterapiat (kuten geenitiloja varten)

Kuinka biologia toimii?

Eri biologisilla hoidoilla on erilaiset tarkoitukset, tavoitteet ja suunnittelu, ja ne kaikki toimivat hieman eri tavalla. Älä epäröi kysyä terveydenhuollon tarjoajalta, jos sinulla on kysyttävää sinulle sopivasta biologisesta hoidosta.

Esimerkiksi tocilizumabi (kauppanimi Actemra), biologinen lääke, jota käytetään nivelreuman hoitoon, kuuluu biologisten hoitojen luokkaan, jota kutsutaan monoklonaalisiksi vasta-aineiksi. Teknisellä tavalla tosilitsumabi on rekombinantti monoklonaalinen IgG1 anti-ihmisen IL-6-reseptorivasta-aine. Toisin kuin kehosi luonnollisesti tuottamat vasta-aineet, tämäntyyppiset vasta-aineet eivät taistele infektioita vastaan. Sen sijaan sitä voidaan käyttää suoraan kohdentamaan olosuhteet, kuten nivelreuma.

IL-6 on sytokiini (immuunijärjestelmämolekyyli). Se voi sitoa soluja ja lähettää signaaleja. Kun IL-6 sitoutuu, se pyrkii lisäämään tulehdusta ja muita nivelreumaa pahentavia prosesseja. Tosilitsumabi estää osittain IL-6-reseptorin, mikä voi vähentää oireita.

Näitä erityisiä monoklonaalisia vasta-aineita tuotetaan useiden vaiheiden avulla, alkaen vasta-aineiden varhaisesta tuotannosta hiirissä. Sitten tutkijat modifioivat näitä vasta-aineita korvaamalla suuren osan niistä vasta-aineilla ihmisiltä. Laboratorion sisällä näistä uusista vasta-aineista tehdään monia identtisiä kopioita. Näitä hybridivasta-aineita voidaan sitten antaa potilaalle estämään kehon vaste IL-6: lle.

Jos biologilla on nimensä lopussa "ab", on hyvä vihje siitä, että tuote on jonkinlainen modifioitu vasta-aine.

Kuinka biologiset hoidot eroavat perinteisistä lääkeaineista?

Yleensä biologisten aineiden valmistusprosessi on monimutkaisempi kuin pienimolekyylisillä lääkkeillä ("ei-biologiset" lääkehoidot, kuten aspiriini). Tämä on osa sitä, miksi biologiset aineet ovat tyypillisesti kalliimpia kuin ei-biologiset hoitovaihtoehdot. Koska valmistusprosessi on niin monimutkainen, biologisten aineiden rakennetta ei ehkä ymmärretä täysin. Toisen yrityksen voi olla vaikeaa tai mahdotonta jäljitellä sitä tarkasti.

Biologia on suurempia, monimutkaisempia molekyylejä verrattuna perinteisiin farmaseuttisiin lääkkeisiin. Toisin kuin perinteiset lääkkeet, ne vaativat jonkin komponentin elävältä organismilta valmistamiseksi.

Kaiken kaikkiaan biologiset hoidot ovat kohdevälitteisempiä kuin ei-biologiset hoidot. Esimerkiksi metotreksaatti ja sulfasalatsiini ovat kaksiei- nivelreuman biologiset lääkehoidot. Nämä lääkkeet vaikuttavat ihmisen immuunijärjestelmän useisiin eri osiin. Sitä vastoin nivelreuman biologisilla hoidoilla on hyvin spesifiset kohteet (kuten tietyn reseptorin estäminen kohdennetulle immuunimolekyylille). Tämä vähentää tiettyjen sivuvaikutusten todennäköisyyttä, vaikka toiset ovat edelleen potentiaalinen riski.

Biologia on yleensä herkempi lämmölle ja valolle. Usein niitä ei voida ottaa suun kautta, mutta ne on annettava injektiona tai infuusiona.

Tilat, joita voidaan hoitaa biologisella hoidolla

Äskettäin kehitetyt biologiset hoidot ovat mullistaneet monien erilaisten sairauksien hoidon. Ne ovat olleet erityisen tärkeitä autoimmuunisairauksien, syövän ja tiettyjen geneettisten sairauksien hoidossa.

Esimerkiksi biologisia hoitomuotoja on kehitetty seuraavien hoitamiseksi:

• Nivelreuma
• Psoriasis
• Selkärankareuma
• Crohnin tauti
• Multippeliskleroosi
• Diabeettinen retinopatia
• Ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma
• Diabetes
• Mahasyöpä
• Rintasyöpä
• Paksusuolen syöpä
• Leukemian ja lymfooman muodot
• Hedelmättömyys
• Osteoporoosi
• Kystinen fibroosi
• Hemofilia
• Sirppisolutauti

Autoimmuunisairauksien biologia

Joitakin yleisimmin käytettyjä biologisia aineita käytetään autoimmuunisairauksiin, sairauksiin, joissa kehon immuunijärjestelmällä on merkitystä oman kudoksen hyökkäyksissä. Näitä ovat esimerkiksi nivelreuma, psoriaasi, Crohnin tauti ja muut. Monet näistä erityishoidoista ovat FDA: n hyväksymiä useamman kuin yhden tyyppisen autoimmuunisairauden hoitamiseksi.Joissakin tapauksissa lääkärit voivat määrätä nämä hoidot off-label, jos heille ei ole tehty kaikkia tutkimuksia, joita tarvitaan FDA: n hyväksyntää varten, mutta on silti hyvä syy ajatella, että ne saattavat olla tehokkaita.

Koska biologit ovat usein kalliita ja vaikeampia antaa, niitä annetaan usein (mutta ei aina) sen jälkeen, kun olet kokeillut muuta ei-biologista hoitotyyppiä.

Yksi yleisimmistä autoimmuunisairauden nykyaikaisista biologisista hoidoista on TNF-salpaaja. TNF-salpaajat sisältävät suosittuja lääkkeitä etanersepti (Enbrel), adalimumabi (Humira) ja infliksimabi (Remicade). Nämä kaikki lääkkeet estävät TNF-alfaksi kutsutun immuunimolekyylin loppupään tulehdusvaikutukset. Ne ovat FDA: n hyväksymiä useille erilaisille autoimmuunisairauksille.

Muita biologisia aineita on kehitetty estämään erilaisten immuunimolekyylien reseptorit. Toiset suunniteltiin kohdistamaan T-solut, immuunijärjestelmän spesifiset solut. Joitakin näistä autoimmuunisairauksien kannalta tärkeistä biologisista aineista ovat:

• Ustekinumabi (Stelara)
• Secukinumabi (Cosentyx)
• Abatasepti (Orencia)
• Guselkumabi (Tremfya)

Toinen tärkeä biologinen aine autoimmuunisairaudessa on beeta-1a-interferoni (Avonex), joka on avainhoito multippeliskleroosille.

Biologia syövän hoidossa

Biologiset hoidot ovat myös erittäin tärkeitä syövän hoidossa, ja monia kehitetään edelleen. Näitä hoitoja on monia erilaisia. Joskus niitä käytetään ensilinjan hoitona. Muina aikoina niitä käytetään sen jälkeen, kun muut hoidot ovat epäonnistuneet tai pitkälle edenneissä syöpissä. Usein niitä käytetään muiden hoitojen lisäksi.

Jotkut näistä hoidoista ovat terapeuttisia vasta-aineita. Esimerkiksi lääke, pembrolitsumabi (Keytruda), on biologisesti suunniteltu vasta-aine, joka on hyväksytty monien erityyppisten kiinteiden kasvainten hoitoon. Se toimii kohdistamalla tietty reseptori, joka löytyy tietyistä immuunisoluista. Tämä antaa immuunisoluille mahdollisuuden tuhota syöpäsolut helpommin. Tämän tyyppisiä biologisia hoitomuotoja, jotka stimuloivat kehon immuunijärjestelmää torjumaan paremmin syöpää, kutsutaan immunoterapioiksi.

Muun tyyppiset terapeuttiset vasta-aineet häiritsevät kasvaimen kasvua edistäviä signalointireittejä, kuten trastutsumabi (Herceptin). Tai ne voivat laukaista syöpäsolut tuhoamaan itsensä, kuten rituksimabi (Rituxan). Muissa tapauksissa ne voivat olla yhteydessä myrkylliseen aineeseen, mikä voi auttaa tuhoamaan syöpäsolut. Esimerkiksi lääke ado-trastutsumabiemtansiini (Kadcyla) toimii tällä tavalla. Muuntyyppisiä terapeuttisia vasta-aineita on myös olemassa.

Immuunisoluterapia on toinen tärkeä kehitteillä olevan biologisen syöpähoidon alue. Tähän sisältyy eräiden yksilön immuunisolujen kerääminen, modifiointi niitä jollakin tavalla ja sitten niiden hylkääminen uudelleen. Tämä tekee henkilön immuunisoluista paremmat mahdollisuudet hyökätä kasvaimeen. Kasvaimeen tunkeutuva lymfosyyttiterapia ja CAR-T-soluterapia kuuluvat molemmat tähän luokkaan.

Toinen tärkeä biologisten aineiden luokka sisältää laboratoriossa valmistetut proteiinit. Esimerkiksi useita erilaisia ​​immuunimolekyylejä (erityyppiset interferonit ja interleukiinit) käytetään monen tyyppisiin syöpiin.

Biologia harvinaisissa geneettisissä sairauksissa

Biologinen hoito on myös erittäin tärkeää harvinaisten geneettisten sairauksien hoidossa. Tämä tulee todennäköisesti vain tärkeämmäksi tulevaisuudessa, kun yhä enemmän geeniterapioita tulee saataville. Esimerkiksi joitain biologisia hoitomuotoja harvinaisten sairauksien hoitoon kuuluvat entsyymikorvaushoito Gaucherin tautiin, veren hyytymistekijät hemofiliaan tai immunoglobuliinit ihmisille, joilla on tiettyjä geneettisiä immuunihäiriöitä.

Kantasolusiirrot, joita käytetään monen tyyppisten harvinaisten geneettisten sairauksien, myös sirppisolutaudin, hoitoon, ovat myös eräänlainen biologinen hoito. Tutkijat jatkavat myös RNA- ja geeniterapioiden kehittämistä, joita voidaan viime kädessä käyttää monien harvinaisten sairauksien parantamiseen.

Mahdolliset sivuvaikutukset

Biologisten aineiden mahdolliset sivuvaikutukset vaihtelevat kyseessä olevan biologisen hoidon perusteella. Joissakin tapauksissa nämä haittavaikutukset ovat melko lieviä, kuten ihottuma. Joitakin muita yleisiä haittavaikutuksia voivat olla hengitystieinfektiot, flunssankaltaiset reaktiot tai punoitus pistoskohdassa.

Kuitenkin myös vakavammat haittavaikutukset, kuten vakava allerginen reaktio. Biologisilla hoidoilla on joitain spesifisiä potentiaalisia haittavaikutuksia, jotka kohdistuvat immuunijärjestelmän eri osiin.Erityisesti moniin näistä hoidoista liittyy immunosuppressioriski. Tämä tarkoittaa, että osa immuunijärjestelmästäsi ei voi vastata infektioiden torjuntaan tavalliseen tapaan. Tämä voi tehdä sinusta herkempi tietyntyyppisille infektioille. Joissakin tapauksissa heillä voi olla riski aktivoida lepotilassa olevat infektiot, jotka muuten eivät välttämättä aiheuttaisi sinulle ongelmaa, kuten tuberkuloosi.

Tietyt immuunijärjestelmään kohdistuvat biologiset hoidot voivat myös lisätä tiettyjen syöpien riskiä, ​​mutta tämä ei päde kaikkiin biologisiin hoitomuotoihin. Lisäksi riski voi olla vain pieni tai olematon lääkkeessä, joka muuten antaa monia mahdollisia etuja. Keskustele asioista terveydenhuollon tarjoajan kanssa varmistaaksesi, että teet itsellesi järkevän päätöksen. Riskit ymmärretään yleensä paremmin biologisille hoidoille, jotka ovat olleet jonkin aikaa olemassa, verrattuna uudempiin hoitoihin. Lääkäri voi antaa sinulle paremman käsityksen tietyn biologisen hoidon mahdollisista sivuvaikutuksista tilanteessasi.

Ovatko Biologics-valmistetta turvallisia käyttää raskauden ja imetyksen aikana?

Suurinta osaa biologisista hoidoista ei ole tutkittu raskaana olevilla tai imettävillä naisilla, mutta tiedämme, että erityiset biologiset hoidot voivat olla vaarallisia sikiölle tai imettävälle lapselle. Biologisen hoidon lopettaminen voi kuitenkin olla myös riski, jos käytät sitä jo. Keskustele lääkärisi kanssa tilanteestasi ja yleisistä riskeistä ja eduista. Jos käytät biologista hoitoa ja huomaat olevasi raskaana, älä lopeta sen käyttöä heti. Soita sen sijaan lääkärisi vastaanotolle ja kerro heille tilanne.

Ennen ottamista

Kuten aina, lääkäri haluaa tehdä perusteellisen sairaushistorian ja kliinisen tutkimuksen ennen biologisen hoidon määräämistä. Tämä auttaa lääkäriäsi varmistamaan, että hoidon mahdolliset hyödyt ovat suuremmat kuin mahdolliset riskit. Joissakin tapauksissa lääkärisi on varmistettava, että sinulla ei ole tiettyjä riskitekijöitä ennen biologisen lääkkeen aloittamista. Ihmiset, joilla on tiettyjä sairauksia, eivät välttämättä pysty saamaan biologisia hoitoja. Tai saatat joutua saamaan seulontatestin tuberkuloosista tai seulontatestin hepatiitista. Mutta tämä ei ole välttämätöntä kaikentyyppiselle biologiselle hoidolle. Lääkäri ilmoittaa sinulle, mitkä seulontatestit saattavat olla sinulle järkeviä.

Yleisesti ottaen sinulle ei pidä antaa tietyntyyppisiä rokotteita (jotka sisältävät eläviä viruskomponentteja), kun käytät biologisia lääkkeitä, jotka vaikuttavat immuunijärjestelmään ja voivat saada sinut todennäköisemmin saamaan infektioita. Joten saatat joutua hankkimaan joitain näistä rokotteista ennen hoidon aloittamista.

Voidaanko biologisia lääkkeitä käyttää muiden ei-biologisten hoitomuotojen kanssa?

Kyllä, yleensä. Biologisia hoitoja käytetään usein vanhempien ei-biologisten hoitojen rinnalla. Esimerkiksi joku, jolla on nivelreuma, saattaa silti jatkaa metotreksaatin ottamista lisäämällä vielä biologista hoitoa. Muissa tapauksissa biologinen hoito korvaa aiemmat ei-biologiset hoidot. Se riippuu tilanteestasi.

Kuinka biologiaa annetaan?

Tämä vaihtelee tietyn biologisen tuotteen mukaan. Tällä hetkellä suurinta osaa biologisista lääkkeistä ei voida ottaa suun kautta, vaikka lääkeyritykset pyrkivät kehittämään suun hoitoja.

Yleensä biologisia lääkkeitä annetaan injektiona tai infuusiona. Saatat pystyä pistämään itsellesi pistoksen ihon alle tai haluat ehkä perheenjäsenen apua.

Biologiset hoitomuodot ovat herkkiä lämmölle ja valolle, joten noudata huolellisesti lääkärisi antamia valmisteluohjeita.

Laskimonsisäiset infuusiot annetaan laskimoon. Nämä vievät yleensä kauemmin, ehkä pari tuntia. Nämä annetaan tyypillisesti lääkärin vastaanotolla.

Joissakin tapauksissa tarvitaan vain yksi hoito. Toisissa biologinen hoito on tehtävä säännöllisin väliajoin ajan myötä.

Kuinka nopeasti biologia toimii?

Kuinka nopeasti biologinen lääke toimii, riippuu tietystä hoidosta. Esimerkiksi laukaus insuliinia alkaa toimia melkein välittömästi. Mutta jos kyseessä on nivelreuman tai psoriaasin biologinen hoito, et ehkä huomaa parannuksia pari viikkoa tai jopa kuukautta tai enemmän. Kysy lääkäriltäsi, mitä voit odottaa omassa tilanteessasi.

Mitä ovat biosimilaarit?

Biologisten tuotteiden valmistustavan vuoksi kilpailevien yritysten on vaikea tuottaa tuotteita, jotka ovat täsmälleen samanlaisia ​​kuin ensin kehitetyt biologiset hoidot. Toisin kuin vanhemmat kemialliset yhdistelääkkeet, useimmilla biologisilla aineilla ei ole tarkkaan määriteltyjä geneerisiä vastaavia aineita. FDA määrittelee geneeristen lääkkeiden olevan täsmälleen sama vaikuttava aine kuin tuotenimellä. Ei vain sitä, mutta ne ovat myös bioekvivalentteja, toisin sanoen niillä on sama annosmuoto, vahvuus, laatu ja suorituskyky.

Sen sijaan biologisilla tuotteilla on jotain nimeltään "biosimilaarit", jotka määriteltiin laissa vuonna 2009. FDA on hyväksynyt nämä hoidot siten, että niillä ei ole kliinisesti merkityksellisiä eroja alkuperäiseen tuotenimeaineeseen. Niiden tulisi toimia samalla tavalla kuin vertailutuotteella, ja niiden pitäisi olla yhtä turvallisia ja yhtä tehokkaita. Biosimilaarit ovat yleensä halvempia kuin alkuperäinen tuote, mutta lääkeyhtiöt ovat lobbaaneet niiden käyttöä väittäen, että turvallisuudesta ei ole todisteita. ja vastaavuus.

Jos biosimilaista on saatavana, muista keskustella lääkärisi kanssa siitä, onko se paras vaihtoehto sinulle. On myös järkevää varmistaa, että FDA on määrittänyt biosimilarin vaihdettavaksi alkuperäisen tuotteen kanssa.