Roger Harris / Tiedekuvakirjasto / Getty Images
Tärkeimmät takeaways
- FDA hyväksyi Nucalan, vakavan astmalääkityksen HES-nimisen harvinaisten verisairauksien ryhmän hoitamiseksi.
- Tämä on ensimmäinen uusi hoito HES: lle yli vuosikymmenen ajan.
- Kliinisessä tutkimuksessa 50% vähemmän potilaita, jotka saivat Nucalaa, kokivat HES-leimahduksen verrattuna lumelääkettä saaneisiin potilaisiin.
Lääke, jota perinteisesti käytetään vaikean astman hoitoon, on hyväksytty hypereosinofiilisiin oireyhtymiin (HES), joten se on ensimmäinen lääke, joka on hyväksytty harvinaisten verisairauksien ryhmän hoitamiseen lähes 14 vuoden aikana.
Elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) hyväksyi 25. syyskuuta Nucalan (mepolitsumabi) HES: n hoitoon 12-vuotiailla ja sitä vanhemmilla. Erityisesti Nucala on tarkoitettu niille, jotka ovat kokeneet HES: n kuusi kuukautta tai kauemmin.
Mitä ovat hypereosinofiiliset oireyhtymät?
HES-verihäiriöille on ominaista korkea eosinofiilien taso, joka on tauteja torjuvia valkosoluja. American Academy of Allergy Asthma & Immunology mukaan useimpien terveiden ihmisten veressä on alle 500 eosinofiiliä / mikrolitra. Mutta HES-potilailla veressä on tyypillisesti yli 1500 eosinofiiliä / mikrolitraa ilman mitään tunnistettavaa syytä.
Nämä ylimääräiset eosinofiilit voivat päästä tiensä elimiin, kuten ihoon, keuhkoihin, sydämeen ja hermostoon, aiheuttaen tulehdusta ja lopulta elinten toimintahäiriöitä.
HES-oireet riippuvat kehon osasta. Jos HES vaikuttaa ihoosi, saatat kokea oireita, kuten ekseemaa ja nokkosihottumaa. Jos HES vaikuttaa keuhkoihisi, oireita voivat olla yskä, hengenahdistus ja hengityksen vinkuminen.
Kuinka Nucala voi auttaa
Vakavan astman tapauksessa Nucala toimii estämällä hengitysteiden tulehdusta aiheuttavien eosinofiilien liiallisen muodostumisen. Se tekee tämän sitoutumalla proteiiniin, joka on vastuussa eosinofiilien säätelystä, nimeltään interleukiini (IL-5), estämällä IL-5: n sitoutumisen kehon reseptoreihin.
Koska eosinofiilit liittyvät myös HES: ään, tutkijat pohtivat, voisiko Nucala auttaa. Ja lääkeyhtiö GSK: n vuonna 2019 tekemän tutkimuksen tulokset osoittivat, että se voisi.
"Mepolitsumabin [Nucala] uskotaan toimivan vähentämällä veren eosinofiilipitoisuuksia, ja todisteet viittaavat siihen, että sillä on potentiaalia kohdennettuna hoitovaihtoehtona useille tulehdussairaudille, jotka johtuvat kohonneista eosinofiileistä", Gerald Gleich, allergologi, immunologi ja HES-asiantuntija Utahin yliopiston kanssa, kerrottiin tutkimukseen liittyvässä lausunnossa. "Nämä tiedot ovat erittäin lupaavia ja niiden pitäisi antaa toivoa potilaille, joihin tämä harvinainen, hengenvaarallinen tila johtuu eosinofiilisestä tulehduksesta", hän lisäsi kuvaillen HES: ää.
Satunnaistetussa kaksoissokkoutetussa tutkimuksessa 108 osallistujaa sai joko Nucala-injektion tai lumelääkkeen neljän viikon välein 32 viikon ajan tavanomaisen hoitohoidon lisäksi. Vaikka 56% lumelääkeryhmästä koki HES-soihdut 8 kuukauden tutkimuksen aikana, vain 28% Nucala-ryhmästä koki soihdut.
HES: ää hoidetaan tyypillisesti steroideilla tai kemoterapialla, joista jälkimmäisillä voi olla merkittäviä sivuvaikutuksia. Jotkut Nucalalla hoidetut HES-potilaat ilmoittivat vain lievistä sivuvaikutuksista, mukaan lukien ylempien hengitysteiden infektiot ja kipu raajoissa.
Mitä tämä tarkoittaa sinulle
Nucala voi olla tehokkaampi ja sillä voi olla vähemmän sivuvaikutuksia kuin nykyisillä HES-hoidoilla. Jos sinulla on jokin näistä verisairauksista, harkitse lääkäriltäsi Nucalaa.
